Leczenie chorych na zaawansowanego raka podstawnokomórkowego skóry przy wykorzystaniu substancji czynnej wismodegib (ICD-10 C44).

1.    Histologicznie potwierdzone rozpoznanie miejscowo zaawansowanego raka podstawnokomórkowego skóry lub objawowego raka podstawnokomórkowego skóry z przerzutami odległymi u pacjentów, u których:

1)    Nowotwór jest w stadium nieoperacyjnym lub występują przeciwwskazania do leczenia chirurgicznego, definiowane jako:

a)    nawrót BCC w tej samej lokalizacji po zabiegu chirurgicznym i niewielkie prawdopodobieństwo wyleczenia po kolejnej resekcji lub

b)    przewidywane ryzyko znaczącej niepełnosprawności i/lub deformacji po ewentualnym zabiegu chirurgicznym lub

c)     inne przeciwskazania do leczenia chirurgicznego (np. usunięcie części struktur twarzoczaszki, np. nosa, ucha, powieki, gałki ocznej, bądź konieczność amputacji kończyny);

2)    stwierdzono progresję po radioterapii lub u których występują przeciwskazania do radioterapii;

3)       przerzuty odległe są histopatologicznie potwierdzone jako ogniska raka podstawnokomórkowego – w przypadku pacjentów z podejrzeniem przerzutowego raka podstawnokomórkowego,

2.    Stan sprawności 0-2 wg ECOG;

3.    Wykluczenie współistnienia innych nowotworów złośliwych tzn. stanu po leczeniu lub w trakcie leczenia o założeniu paliatywnym (niezależnie od odpowiedzi na leczenie) albo nieuzyskanie całkowitej remisji po leczeniu o założeniu radykalnym;

4.    Adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie badań laboratoryjnych krwi:

1)    wyniki badań czynności wątroby:

a)    stężenie bilirubiny całkowitej nieprzekraczające 2-krotnie górnej granicy normy (GGN) lub, w przypadku pacjentów z udokumentowanym zespołem Gilberta, nieprzekraczające trzykrotności GGN;

b)    aktywność transaminaz (alaninowej i asparaginowej) w surowicy nieprzekraczające 3-krotnie GGN;

2)    stężenie kreatyniny nieprzekraczające 2,0 mg/dL;

3)    stężenie hemoglobiny powyżej 8,5 g/dl;

4)    liczba granulocytów co najmniej 1000/μl;

5)    liczba płytek krwi co najmniej 75 000/μl;

5.    Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni muszą spełniać wymogi antykoncepcji zawarte w aktualnej Charakterystyce Produktu Leczniczego.

6.    Wiek ≥18 roku życia.

Kryteria kwalifikacji muszą być spełnione łącznie.

1)         nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą;

2)         ciąża lub karmienie piersią;

3)         nieprzestrzeganie zaleceń programu zapobiegania ciąży zawartego w aktualnej Charakterystyce Produktu Leczniczego przez kobiety w wieku rozrodczym i mężczyzn;

4)         obecność innych przeciwwskazań do zastosowania wismodegibu zawartych w aktualnej Charakterystyce Produktu Leczniczego. 

Leczenie trwa do czasu podjęcia przez lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia.

1)         udokumentowana progresja w trakcie stosowania leku;

2)         wystąpienie objawów nadwrażliwości na wismodegib lub na którąkolwiek substancję pomocniczą;

3)         działania niepożądane uniemożliwiające dalsze leczenie z zastosowaniem wismodegibu;

4)         rezygnacja pacjenta z dalszego leczenia.

Dawkowanie wismodegibu zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego.

1)         histologiczne potwierdzenie miejscowo zaawansowanego lub objawowego raka podstawnokomórkowego skóry z przerzutami;

2)         morfologia krwi z rozmazem;

3)         oznaczenie stężenia hemoglobiny;

4)         oznaczenia stężenia kreatyniny;

5)         oznaczenie stężenia bilirubiny;

6)         oznaczenie aktywności aminotransferazy alaninowej;

7)         oznaczenie aktywności aminotransferazy asparaginianowej;

8)         oznaczenie aktywności fosfatazy zasadowej;

9)         test ciążowy z próbki krwi u kobiet w wieku rozrodczym (wynik ważny 4 dni);

10)      ocena rozległości zmian w badaniu przedmiotowym wraz z dokumentacją fotograficzną widocznych zmian (na zdjęciu widoczna skala);

11)      badanie TK lub MR w przypadku wskazań klinicznych, dla oceny głębokości naciekania nowotworowego lub udokumentowania zmian przerzutowych;

12)      inne badania w razie wskazań klinicznych.

Wstępne badania obrazowe lub dokumentacja fotograficzna muszą umożliwić późniejszą obiektywną ocenę odpowiedzi na leczenie.

1)       morfologia krwi z rozmazem;

2)       oznaczenia stężenia kreatyniny;

3)       oznaczenie stężenia bilirubiny;

4)       oznaczenie aktywności aminotransferazy alaninowej;

5)       oznaczenie aktywności aminotransferazy asparaginianowej;

6)       oznaczenie aktywności fosfatazy zasadowej;

7)       test ciążowy z próbki krwi u kobiet w wieku rozrodczym (wynik ważny 4 dni);

8)       inne badania w razie wskazań klinicznych.

Badania wykonuje się w czasie 6 pierwszych tygodni leczenia, a następnie nie rzadziej niż co 8 tygodni - przed decyzją o kontynuowaniu leczenia.

W przypadku kobiet w wieku rozrodczym przepisanie wismodegibu powinno być ograniczone do 28 dni terapii, kontynuacja leczenia jest możliwa wyłącznie po uzyskaniu ujemnego wyniku testu ciążowego z próbki krwi.

1)       ocena kliniczna wraz z dokumentacją fotograficzną widocznych zmian (na zdjęciu widoczna skala) nie rzadziej niż co 8 tyg. oraz w chwili wyłączenia z programu, o ile wyłączenie z programu nie nastąpiło z powodu udokumentowanej progresji choroby;

2)       badania KT lub MR odpowiedniego obszaru w przypadku miejscowo zaawansowanego BCC ze zmianami mierzalnymi wg RECIST – nie rzadziej niż co 8 tygodni oraz w chwili wyłączenia z programu, o ile wyłączenie z programu nie nastąpiło z powodu udokumentowanej progresji choroby;

3)       inne badania obrazowe w razie wskazań klinicznych.

Dla oceny zmian skórnych stosuje się złożony punkt końcowy:

Progresję choroby stwierdza się w przypadku zwiększenia sumy najdłuższych wymiarów widocznych zmian o 20% lub pojawienia się nowej zmiany lub nowego owrzodzenia, które nie wykazuje cech gojenia do następnej wizyty kontrolnej.  W przypadku zmian mierzalnych odpowiedź jest zdefiniowana według kryteriów RECIST 1.1.

1)       badanie KT lub MR odpowiedniego obszaru - nie rzadziej niż co 8 tygodni oraz w chwili wyłączenia z programu, o ile wyłączenie z programu nie nastąpiło z powodu udokumentowanej progresji choroby. W przypadku zmian mierzalnych odpowiedź jest zdefiniowana według kryteriów RECIST 1.1;

2)       inne badania obrazowe w razie wskazań klinicznych. 

1)         gromadzenie w dokumentacji medycznej pacjenta danych dotyczących monitorowania leczenia i każdorazowe ich przedstawianie na żądanie kontrolerów Narodowego Funduszu Zdrowia;

2)         uzupełnienie danych zawartych w rejestrze (SMPT) dostępnym za pomocą aplikacji internetowej udostępnionej przez OW NFZ, z częstotliwością zgodną z opisem programu oraz na zakończenie leczenia;

przekazywanie informacji sprawozdawczo-rozliczeniowych do NFZ: informacje przekazuje się do NFZ w formie papierowej lub w formie elektronicznej, zgodnie z wymaganiami opublikowanymi przez NFZ.