Leczenie chorych na zaawansowanego raka podstawnokomórkowego skóry przy wykorzystaniu substancji czynnej wismodegib (ICD-10 C44).
Kwalifikacja świadczeniobiorców do programu przeprowadzana jest przez Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Chorych na Raka Podstawnokomórkowego Skóry, powoływany przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia.
-
Kryteria kwalifikacji
1. Histologicznie potwierdzone rozpoznanie miejscowo zaawansowanego raka podstawnokomórkowego skóry lub objawowego raka podstawnokomórkowego skóry z przerzutami odległymi u pacjentów, u których:
1) Nowotwór jest w stadium nieoperacyjnym lub występują przeciwwskazania do leczenia chirurgicznego, definiowane jako:
a) nawrót BCC w tej samej lokalizacji po zabiegu chirurgicznym i niewielkie prawdopodobieństwo wyleczenia po kolejnej resekcji lub
b) przewidywane ryzyko znaczącej niepełnosprawności i/lub deformacji po ewentualnym zabiegu chirurgicznym lub
c) inne przeciwskazania do leczenia chirurgicznego (np. usunięcie części struktur twarzoczaszki, np. nosa, ucha, powieki, gałki ocznej, bądź konieczność amputacji kończyny);
2) stwierdzono progresję po radioterapii lub u których występują przeciwskazania do radioterapii;
3) przerzuty odległe są histopatologicznie potwierdzone jako ogniska raka podstawnokomórkowego – w przypadku pacjentów z podejrzeniem przerzutowego raka podstawnokomórkowego,
2. Stan sprawności 0-2 wg ECOG;
3. Wykluczenie współistnienia innych nowotworów złośliwych tzn. stanu po leczeniu lub w trakcie leczenia o założeniu paliatywnym (niezależnie od odpowiedzi na leczenie) albo nieuzyskanie całkowitej remisji po leczeniu o założeniu radykalnym;
4. Adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie badań laboratoryjnych krwi:
1) wyniki badań czynności wątroby:
a) stężenie bilirubiny całkowitej nieprzekraczające 2-krotnie górnej granicy normy (GGN) lub, w przypadku pacjentów z udokumentowanym zespołem Gilberta, nieprzekraczające trzykrotności GGN;
b) aktywność transaminaz (alaninowej i asparaginowej) w surowicy nieprzekraczające 3-krotnie GGN;
2) stężenie kreatyniny nieprzekraczające 2,0 mg/dL;
3) stężenie hemoglobiny powyżej 8,5 g/dl;
4) liczba granulocytów co najmniej 1000/μl;
5) liczba płytek krwi co najmniej 75 000/μl;
5. Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni muszą spełniać wymogi antykoncepcji zawarte w aktualnej Charakterystyce Produktu Leczniczego.
6. Wiek ≥18 roku życia.
Kryteria kwalifikacji muszą być spełnione łącznie.
-
Kryteria uniemożliwiające włączenie do programu
1) nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą;
2) ciąża lub karmienie piersią;
3) nieprzestrzeganie zaleceń programu zapobiegania ciąży zawartego w aktualnej Charakterystyce Produktu Leczniczego przez kobiety w wieku rozrodczym i mężczyzn;
4) obecność innych przeciwwskazań do zastosowania wismodegibu zawartych w aktualnej Charakterystyce Produktu Leczniczego.
-
Określenie czasu leczenia w programie
Leczenie trwa do czasu podjęcia przez lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia.
-
Kryteria wyłączenia z programu
1) udokumentowana progresja w trakcie stosowania leku;
2) wystąpienie objawów nadwrażliwości na wismodegib lub na którąkolwiek substancję pomocniczą;
3) działania niepożądane uniemożliwiające dalsze leczenie z zastosowaniem wismodegibu;
4) rezygnacja pacjenta z dalszego leczenia.
-
Dawkowanie
Dawkowanie wismodegibu zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego.
-
Badania przy kwalifikacji do leczenia
1) histologiczne potwierdzenie miejscowo zaawansowanego lub objawowego raka podstawnokomórkowego skóry z przerzutami;
2) morfologia krwi z rozmazem;
3) oznaczenie stężenia hemoglobiny;
4) oznaczenia stężenia kreatyniny;
5) oznaczenie stężenia bilirubiny;
6) oznaczenie aktywności aminotransferazy alaninowej;
7) oznaczenie aktywności aminotransferazy asparaginianowej;
8) oznaczenie aktywności fosfatazy zasadowej;
9) test ciążowy z próbki krwi u kobiet w wieku rozrodczym (wynik ważny 4 dni);
10) ocena rozległości zmian w badaniu przedmiotowym wraz z dokumentacją fotograficzną widocznych zmian (na zdjęciu widoczna skala);
11) badanie TK lub MR w przypadku wskazań klinicznych, dla oceny głębokości naciekania nowotworowego lub udokumentowania zmian przerzutowych;
12) inne badania w razie wskazań klinicznych.
Wstępne badania obrazowe lub dokumentacja fotograficzna muszą umożliwić późniejszą obiektywną ocenę odpowiedzi na leczenie.
-
Monitorowanie bezpieczeństwa leczenia
1) morfologia krwi z rozmazem;
2) oznaczenia stężenia kreatyniny;
3) oznaczenie stężenia bilirubiny;
4) oznaczenie aktywności aminotransferazy alaninowej;
5) oznaczenie aktywności aminotransferazy asparaginianowej;
6) oznaczenie aktywności fosfatazy zasadowej;
7) test ciążowy z próbki krwi u kobiet w wieku rozrodczym (wynik ważny 4 dni);
8) inne badania w razie wskazań klinicznych.
Badania wykonuje się w czasie 6 pierwszych tygodni leczenia, a następnie nie rzadziej niż co 8 tygodni - przed decyzją o kontynuowaniu leczenia.
W przypadku kobiet w wieku rozrodczym przepisanie wismodegibu powinno być ograniczone do 28 dni terapii, kontynuacja leczenia jest możliwa wyłącznie po uzyskaniu ujemnego wyniku testu ciążowego z próbki krwi.
-
Monitorowanie skuteczności leczenia u pacjentów z miejscowo zaawansowanym rakiem podstawnokomórkowym skóry
1) ocena kliniczna wraz z dokumentacją fotograficzną widocznych zmian (na zdjęciu widoczna skala) nie rzadziej niż co 8 tyg. oraz w chwili wyłączenia z programu, o ile wyłączenie z programu nie nastąpiło z powodu udokumentowanej progresji choroby;
2) badania KT lub MR odpowiedniego obszaru w przypadku miejscowo zaawansowanego BCC ze zmianami mierzalnymi wg RECIST – nie rzadziej niż co 8 tygodni oraz w chwili wyłączenia z programu, o ile wyłączenie z programu nie nastąpiło z powodu udokumentowanej progresji choroby;
3) inne badania obrazowe w razie wskazań klinicznych.
Dla oceny zmian skórnych stosuje się złożony punkt końcowy:
Progresję choroby stwierdza się w przypadku zwiększenia sumy najdłuższych wymiarów widocznych zmian o 20% lub pojawienia się nowej zmiany lub nowego owrzodzenia, które nie wykazuje cech gojenia do następnej wizyty kontrolnej. W przypadku zmian mierzalnych odpowiedź jest zdefiniowana według kryteriów RECIST 1.1.
-
Monitorowanie skuteczności leczenia u pacjentów z objawowym rakiem podstawnokomórkowym skóry z przerzutami
1) badanie KT lub MR odpowiedniego obszaru - nie rzadziej niż co 8 tygodni oraz w chwili wyłączenia z programu, o ile wyłączenie z programu nie nastąpiło z powodu udokumentowanej progresji choroby. W przypadku zmian mierzalnych odpowiedź jest zdefiniowana według kryteriów RECIST 1.1;
2) inne badania obrazowe w razie wskazań klinicznych.
-
Monitorowanie programu
1) gromadzenie w dokumentacji medycznej pacjenta danych dotyczących monitorowania leczenia i każdorazowe ich przedstawianie na żądanie kontrolerów Narodowego Funduszu Zdrowia;
2) uzupełnienie danych zawartych w rejestrze (SMPT) dostępnym za pomocą aplikacji internetowej udostępnionej przez OW NFZ, z częstotliwością zgodną z opisem programu oraz na zakończenie leczenia;
przekazywanie informacji sprawozdawczo-rozliczeniowych do NFZ: informacje przekazuje się do NFZ w formie papierowej lub w formie elektronicznej, zgodnie z wymaganiami opublikowanymi przez NFZ.