U ilu pacjentów z hemofilią A z inhibitorami czynnika VIII nie występują krwawienia wymagające leczenia*?
50%
W rzeczywistości prospektywne, wieloośrodkowe badanie nieinterwencyjne** wykazało, że tylko u 6.7% pacjentów otrzymujących BPA na żądanie i 10.7% pacjentów otrzymujących profilaktykę BPA nie stwierdzono występowania krwawień wymagających leczenia*1
Zaadaptowano z Mahlangu J et al. 2017.
*Leczone krwawienie w badaniu nieinterwencyjnym zdefiniowano jako podanie czynników krzepnięcia w celu leczenia objawów krwawienia, bólu lub obrzęku.2
** Prospektywne, wieloośrodkowe badania nieinterwencyjne przeprowadzone w celu prospektywnego zgromadzenia szczegółowych danych w okresie 6 miesięcy na temat zdarzeń krwawienia i bezpieczeństwa stosowania u pacjentów z hemofilią A i z inhibitorami, leczonych BPA, których następnie można było włączyć do badania klinicznego HEMLIBRA HAVEN 1, jeżeli wyrażali taką wolę (n=103). 1,2
BPA=ang. bypassing agent, lek omijający
ABR opiera się na modelu negatywnej regresji dwumianowej (ang. Negative Binomial Regression Model, NBRM), w którym uwzględnia się liczbę krwawień, różne rodzaje leczenia i czas obserwacji..
Piśmiennictwo
1. Mahlangu J, Oldenburg J, Callaghan M, et al. Bleeding events and safety outcomes in persons with hemophilia A (PwHA) with inhibitors: the first large, prospective, multicenter, non-interventional study (NIS) from a real-world setting. ISTH. 2017:P1784 [Poster].
2. Mahlangu J, Oldenburg J, Callaghan M, et al. Bleeding events and safety outcomes in persons with hemophilia A with inhibitors: a prospective, multicenter, non-interventional study. ASH. 2016:P3800 [Poster].
PL/HEM/1808/0008