Jaki był obserwowany profil bezpieczeństwa stosowania i tolerancji profilaktyki produktem HEMLIBRA?

Produkt HEMLIBRA był na ogół dobrze tolerowany w badaniach klinicznych. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi zgłaszanymi u ≥ 10% pacjentów leczonych przynajmniej jedną dawką produktu HEMLIBRA były reakcje w miejscu wstrzyknięcia (19%), ból głowy (15%) i ból stawów (10%).¹
Większość zdarzeń niepożądanych obserwowanych w badaniach klinicznych produktu HEMLIBRA miała nasilenie łagodne lub umiarkowane.¹

Badanie HAVEN 1

Zdarzenia TE/TMA po stosowaniu BPA podczas profilaktyki emicizumabem

• Zdarzenia TE/TME nie występowały po zastosowaniu rFVIIa
• Zdarzenia TE/TMA wystąpiły po zastosowaniu aPCC w dawkach >100 j./kg na dobę przez >1 dzień
• Jednoczesne zastosowanie aPCC w czasie profilaktyki emicizumabem może wiązać się ze wzrostem ryzyka powikłań (TE/TMA) - ryzyko związane jest z wielkością dawki i czasem podawania aPCC

Zdarzenia zakrzepowe/TMA obserwowane u pacjentów leczonych lekiem Hemlibra, którzy przyjmowali aPCC w leczeniu krwawienia przełomowego*

Tym co łączyło wszystkich pięciu pacjentów ze zdarzeniami zakrzepowymi/TMA był fakt, że każdy z nich otrzymał średnią skumulowaną dawkę >100 j./kg mc./dobę aPCC przez 24 godziny lub więcej podczas epizodu leczenia aPCC w czasie stosowania profilaktyki lekiem HEMLIBRA przed wystąpieniem zdarzenia zakrzepowego/TMA¹

*Na podstawie zbiorczych danych z dwóch badań klinicznych fazy III (HAVEN 1 i HAVEN 2) oraz jednego badania klinicznego fazy I/II, w których łącznie 189 pacjentów płci męskiej z hemofilią A otrzymało przynajmniej jedną dawkę lekiem HEMLIBRA w ramach rutynowej profilaktyki. W badaniach uczestniczyły 94 (50%) osoby dorosłe (≥18 lat), 38 (20%) osób w wieku nastoletnim (12 do < 18 lat) i 55 (29%) dzieci (2 do < 12 lat) oraz 2 (1%) niemowlęta (1 miesiąc do <2 lata).¹

U czterech z pięciu pacjentów,  u których wystąpiło zdarzenie zakrzepowe/TMA obserwowano objawy poprawy lub ustąpienie zdarzenia w ciągu 1 miesiąca od przerwania leczenia aPCC i lekiem HEMLIBRA. U dwóch pacjentów wznowiono podawanie leku HEMLIBRA.