Prof. dr hab. n. med.  Marek Rękas

Klinika Okulistyki WIM-PIB

Przedstawiona prezentacja koncentruje się na aktualnym stanie i planowanych zmianach w programach lekowych dotyczących chorób siatkówki oraz innych schorzeń okulistycznych w Polsce.

Program Lekowy

• Istnieje światowa tendencja do rzadszego podawania iniekcji w leczeniu chorób siatkówki, do czego Polska ma już narzędzia w programach lekowych.
• Nowe kryteria oceny ośrodków i pacjentów zostały wprowadzone w celu optymalizacji leczenia. 

Kluczowe leki i terapie w nAMD/DME

• Farycymab (Vabysmo▼):
  • Ostatnie zmiany w programie lekowym umożliwiły skrócenie fazy nasycenia do trzech lub czterech dawek (w DME, do wyboru przez ośrodek).
• Aflibercept (Eylea) 2 mg i 8 mg:
  • Istnieje możliwość samodzielnej zmiany z afliberceptu 2 mg na aflibercept 8 mg, ale wtedy nie można wrócić do 2 mg.
  • Możliwe jest przełączenie pacjenta z nieskutecznie działającego afliberceptu na farycymab.

Program leczenia zakrzepu żyły siatkówki (RVO)

• Celem jest zmniejszenie liczby pacjentów z jaskrą neowaskularną, która jest ciężką i trudną do leczenia postacią jaskry, poprzez profilaktyczne działania u pacjentów z zakrzepem żyły siatkówki.
• Obecnie program zakłada pięć iniekcji bewacyzumabu, z możliwością przedłużenia do jedenastu, a następnie wyłączenie pacjenta z programu, jeśli osiągnięto cel minimalny (wyeliminowanie stref niedokrwiennych).
• Program czeka na pełne uruchomienie SMPT (System Monitorowania Programów Terapeutycznych).

Nowe kryteria kategoryzacji ośrodków (A, B, C)

Kryteria główne (m.in.): 

• Cztery lub mniej iniekcji oraz pięć lub mniej wizyt w 2., 3. roku i kolejnych latach leczenia. 
• Nowe kryterium dotyczące kontynuacji włączania pacjentów: Większa liczba włączonych pacjentów niż w poprzednim roku i większa lub równa średnia włączania z poprzedniego roku 
• Nowe kryterium "odsetek zapaleń wewnątrzgałkowych": <0.2%. 

Spełnione wszystkie kryteria główne => kategoria A lub B. 

Brak spełnienia jednego kryterium głównego => kategoria C.

Kryteria pomocnicze (m.in.): 

• Procentowy rozkład stosowanych leków zgodny ze średnią krajową.

Wszystkie kryteria pomocnicze spełnione => kategoria A. 

Jeżeli choć jedno kryterium pomocnicze nie zostało spełnione  => kategoria B.

Planowane zmiany w przyszłości:

• Kontrola pacjentów "nadmiarowo leczonych" - decyzje o kontynuacji lub wyłączeniu z programu podejmowane będą co około 2 lata.

Inne inicjatywy i programy

• Sztuczna inteligencja (AI): Planowane wdrożenie elementów AI do obsługi programów lekowych w celu optymalizacji danych, wykrywania błędów i wspierania zespołu koordynacyjnego. W dalszej perspektywie AI ma pomagać w wyborze pacjentów do programu.
• Ciągły monitoring glukozy (CGM): Okuliści mogą wystawiać zlecenia na CGM dla pacjentów z cukrzycą insulinozależną, z perspektywą rozszerzenia na pacjentów nieleczonych insuliną.
• Choroba Lebera: SMPT jest już dostępny; trwa etap rejestracji ekspertów; w Polsce jest ok. 20 pacjentów z tą chorobą.
• Zapalenie błony naczyniowej: Adalimumab jest trzecią linią leczenia. Ministerstwo Zdrowia pracuje nad zmianami, które mogą umożliwić realizację dawek w POZ lub w ramach jednorodnych grup pacjentów.
• Program dla Akantioru: Program został już przekazany do AOTMIT i będzie dostępny prawdopodobnie dla ośrodków przeszczepowych, które mają dostęp do leczenia operacyjnego.
• Baza danych Agencji Badań Medycznych: Umożliwia przeglądanie danych o liczbie wykonywanych procedur (np. operacji zaćmy) po rozpoznaniach ICD-10 dla poszczególnych ośrodków. Pierwotnie stworzona dla sponsorów badań klinicznych, ale użyteczna również dla ośrodków do oceny własnej pracy.

Prof. dr hab. n. med. Anna Matysik-Woźniak

Katedra i Klinika Okulistyki Ogólnej i Dziecięcej UM w Lublinie 

Główne cele leczenia nAMD i DME to:

• Uzyskanie i utrzymanie możliwie najlepszej ostrości wzroku (VA) i morfologii siatkówki u jak największej liczby chorych przez jak najdłuższy czas.
• Minimalizacja obciążenia leczeniem dla pacjentów i świadczeniodawców, w tym efektywność kosztowa.
• Osiągnięcie tych celów przez racjonalne wydłużanie interwałów w schemacie Treat and Extend.
• Wysoki profil bezpieczeństwa stosowanych terapii.

Najnowsze rekomendacje leczenia nAMD [Teo et.al. Eye (Lond). 2025 Apr;39(5):860-869] obejmują:

• Wczesne intensywne leczenie w celu maksymalizacji poprawy widzenia.
• Wydłużanie interwałów w schemacie Treat-and-extend (T&E) po osiągnięciu wyciszenia aktywności choroby.
• Dostosowane wydłużenie odstępów między iniekcjami.
• Długotrwałe leczenie, które powinno być kontynuowane tak długo, jak istnieje aktywność, a terapia jest tolerowana przez pacjenta.

Schemat Treat-and-extend (T&E) jest obecnie najczęściej stosowany na świecie:

• Polega na dostosowaniu interwału iniekcji dla każdego pacjenta na podstawie VA i/lub odpowiedzi anatomicznej, aby określić maksymalny czas bez płynu.
• W T&E, po fazie nasycenia, stosuje się dawkowanie umożliwiające najszybsze wysuszenie, a następnie wydłuża odstępy między iniekcjami. Jeśli utrzymuje się odpowiedź wzrokowa i anatomiczna, odstęp jest wydłużany, aż do maksymalnie długich interwałów (np. 16 tygodni).
• Skrócenie interwałów jest konieczne, jeśli odpowiedź czynnościowa i anatomiczna jest niezadowalająca.

Vabysmo wpisuje się w najnowsze rekomendacje, charakteryzując się szybkim wysuszeniem siatkówki, co pozwala na wydłużanie interwałów:

• Badania kliniczne farycymabu w nAMD (Tenaya/Lucerne) wykazały, że u 75% pacjentów pierwsze ustąpienie płynu osiągnięto po 2 iniekcjach [Gale et al. Euretina 2023]. Pacjenci z szybkim i trwałym ustąpieniem płynu mieli większą szansę na wydłużenie interwałów i utrzymanie ich przez 2 lata obserwacji [Tan et.al. Macula Society 48th Annual Meeting  2025].
• Liczba iniekcji Vabysmo w 2. roku wg danych z rzeczywistej praktyki klinicznej [Dane z Moorfields Eye Hospital „Two Year Outcomes with Faricimabin treatment naive nAMD at Moorfields” Dr. Sing Yue Sim] jest zgodna z wymogami oceny skuteczności polskiego programu lekowego.
• Analizy RWD dla farycymabu w nAMD [Patwardhan A et al. Eye 2025 Mar;39(4):766-770., Giancipoli E et al. Ophthalmol Ther. 2024 Aug;13(8):2163-2184] wykazały znaczącą poprawę ostrości wzroku (BCVA średnio o 7,0-8,2 liter do tygodnia 52). Odnotowano również istotną redukcję grubości siatkówki (CST). W tygodniu 52, 73,5% oczu otrzymywało iniekcje w interwałach Q12W lub dłuższych, co świadczy o trwałości działania leku. W przypadku DME wyniki RWD [Giancipoli E et al.] również pokazały istotną statystycznie redukcję CST. Całkowite wchłonięcie płynu siatkówkowego zaobserwowano już po pierwszych dwóch iniekcjach w obu grupach (nAMD i DME).

W leczeniu DME leki anty-VEGF nadal pozostają leczeniem pierwszego rzutu (jeśli nie ma przeciwwskazań), a schemat T&E jest stosowany w celu osuszenia siatkówki i poprawy widzenia.

• Wydłużenie interwałów ma szczególne znaczenie dla chorych na cukrzycę, którzy często zmagają się z wielochorobowością i leczeniem obu oczu jednocześnie.
• W przypadku nawracającego DME, można wrócić do tego samego leczenia, jeśli istnieją dowody na jego skuteczność; w przeciwnym razie pacjenta należy traktować jak nowego.
• Dane zbiorcze z badań farycymabu w DME (YOSEMITE/RHINE) pokazują, że w tygodniu 96. ponad 60% pacjentów otrzymywało leczenie w interwałach co 16 tygodni, a około 80% ≥ 12 tygodni, osiągając wyniki w zakresie widzenia porównywalne z afliberceptem 2 mg stosowanym w schemacie sztywnym (co 8 tyg) [KhananiAM et al. Angiogenesis, Exudation, and Degeneration 2023 Virtual Congress. February 10–11, 2023].

Poruszona została kwestia zaprzestania/wstrzymania leczenia w AMD.

• Rozważenie wstrzymania leczenia jest możliwe w przypadku braku aktywności choroby, który definiuje się jako brak płynu w OCT, brak wzrostu wielkości zmiany, nowych krwotoków lub wysięków.
• Należy pamiętać, że pogorszenie VA nie zawsze świadczy o aktywności choroby (może być spowodowane bliznowaceniem, atrofią, zaćmą).
• Po zaprzestaniu leczenia konieczne są regularne wizyty monitorujące (OCT co 2-3 miesiące!), gdyż aktywność może nawrócić. Szczególną ostrożność należy zachować u pacjentów jednoocznych.
• Całkowita rezygnacja z leczenia jest rozważana w przypadku blizn i innych stanów nieodwracalnego uszkodzenia plamki, a także ogólnego złego stanu zdrowia.

Program lekowy B.70 wykazuje zgodność z najnowszymi trendami:

• Coraz bardziej podkreśla się konieczność planowania długoterminowych, spersonalizowanych i kompleksowych terapii, połączonych z lepszą kontrolą metaboliczną (poprawa glikemii itd.)
• Podejście „leczenie ukierunkowane na cel” („Treat-to-target”) z wykorzystaniem wskaźników morfologicznych do kierowania leczeniem, w celu zachowania widzenia w długim okresie u pacjentów z DME. Uwzględnia wykorzystanie najnowszych leków oraz ścisłą współpracę z chorymi.