prof. Katarzyna Kotulska-Jóżwiak
15 stycznia 2026
Od 1 stycznia 2026 roku w programie lekowym B.102 jest refundowana nowa postać farmaceutyczna rysdyplamu, czyli tabletki. O praktycznych aspektach ich stosowania mówi prof. dr hab. n med. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, przewodnicząca Zespołu Koordynacyjnego do Spraw Leczenia Chorych na Rdzeniowy Zanik Mięśni.
- Podobnie jak rysdyplam w płynie, tabletki są zarejestrowane do leczenia pacjentów, którzy mają rozpoznanie SMA typu 1, 2 lub 3, lub posiadają 1-4 kopii genu SMN2 (co odnosi się głównie za pacjentów przedobjawowych); i podobnie jak syrop podawane są doustnie, raz dziennie o stałej porze.
- Jedna tabletka zawiera 5 mg substancji czynnej czyli tyle, ile zawiera maksymalna stosowana porcja roztworu, co oznacza, że tabletki mogą być stosowane u pacjentów, którzy mają co najmniej 2 lata i ważą co najmniej 20 kg.
- Tabletki przeznaczone są do połykania w całości lub rozpuszczania w niewielkiej ilości wody (w Europie może być to woda z kranu lub butelkowana). Tabletki rozpuszczają się całkowicie w ciągu 3 minut.
- Nie ma konieczności modyfikacji dawki dla pacjentów w starszym wieku oraz dla osób z zaburzoną czynnością nerek lub wątroby. Zgodnie z zapisem w ChPL tabletki można stosować wyłącznie u pacjentów, którzy mają zachowaną czynność połykania, a zatem nie ma możliwości zastosowania ich u pacjentów, którzy korzystają z sondy lub z żywienia dojelitowego, pomimo że tabletkę można rozpuścić.
- Lek w tabletkach nie wymaga przygotowywania przez aptekę szpitalną i nie musi być przechowany ani transportowany w warunkach chłodniczych. Nie obowiązuje również 2-miesięczny okres przydatności do spożycia, co umożliwia – u pacjentów dłużej leczonych – powiązanie odbioru leku z wizytami kontrolnymi odbywającymi się co 6 miesięcy, zgodnie z obowiązującymi zasadami programu lekowego.
- Jedno opakowanie zawiera 28 tabletek. W ciągu roku terapii pacjent powinien otrzymać łącznie 13 opakowań (364 tabletki). Nie ma możliwości wydania dodatkowych tabletek w sytuacjach losowych lub klinicznych (np. zgubienie, zniszczenie). Firma Roche pracuje nad rozwiązaniami, które w przyszłości mogłyby ułatwić postępowanie w takich przypadkach.
Kryteria kwalifikacji do leczenia rysdyplamem w tabletkach w programie lekowym, zarówno dla pacjentów nowo wchodzących do programu, jak i przechodzących na leczenie rysdyplamem z leczenia nusinersenem, są takie same jak w przypadku rysdyplamu w syropie.
Zgodnie z zapisami programu lekowego po 2 miesiącach od rozpoczęcia leczenia rysdyplamem należy odbyć pierwszą wizytę monitorującą w celu oceny tolerancji i bezpieczeństwa leczenia. Oznacza to, że pacjent powinien najpierw dostać lek na 2 miesiące, aby uniknąć teoretycznie możliwej sytuacji, gdy chory nie toleruje leku i terapia musi zostać zakończona, a zatem wydany lek zostałby niewykorzystany i niepodlegający rozliczeniu z NFZ. Narodowy Fundusz Zdrowia dopuszcza dzielenie opakowań w aptece szpitalnej i wydanie pacjentowi dokładnej liczby tabletek, odpowiadającej okresowi leczenia.
W praktyce wygodniejsze i bezpieczniejsze jest jednak wydanie pacjentowi 2 pełnych opakowań leku (56 tabletek) i zaplanowanie wizyty po 8 tygodniach. Kolejna wizyta powinna odbyć się po 4 miesiącach, a następne już w standardowym trybie co 6 miesięcy.
U pacjentów objętych standardowym cyklem wydawania leku co 6 miesięcy możliwe jest rozwiązanie polegające na naprzemiennym wydawaniu raz 7 opakowań, a kolejnym razem 6 opakowań. Rozwiązanie to jest bezpieczne, pod warunkiem dokładnego kontrolowania harmonogramu, i daje pewność, że w skali roku wydanych zostanie dokładnie 13 opakowań, pacjent otrzyma 364 tabletki, a rozliczenie z NFZ będzie prawidłowe.
U pacjentów, którzy do tej pory otrzymywali rysdyplam w postaci płynu, a będą przechodzić na leczenie tabletkami, nie ma potrzeby ponownej kwalifikacji do leczenia w programie lekowym ani składania wniosku do Zespołu Koordynacyjnego czy też informowania go o planowanej zmianie postaci farmaceutycznej leku. Decyzja o postaci leku (tabletki lub płyn) zależy wyłącznie od wskazań klinicznych i jest podejmowana przez lekarza prowadzącego.
Przejście na tabletki jest możliwe podczas standardowej wizyty kontrolnej, powiązanej z wydaniem leku. Po zmianie postaci leku nie jest wymagana dodatkowa wizyta po 2 miesiącach. Tabletki mogą być od razu wydawane co 6 miesięcy – np. w schemacie naprzemiennego wydawania raz 7 opakowań, a raz 6 opakowań (łącznie 13 opakowań w ciągu roku).
- Zmiana postaci farmaceutycznej nie generuje dodatkowych obciążeń formalnych i nie wpływa na harmonogram ocen terapeutycznych.
- Tabletki będą dostępne w praktyce po zakończeniu postępowań przetargowych prowadzonych przez ośrodki.
Referencje:
Obwieszczenie Ministra Zdrowia z dnia 18 grudnia 2025 r. w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych na 1 stycznia 2026 r.