PiaSky (krowalimab) to nowoczesne przeciwciało monoklonalne hamujące aktywność układu dopełniacza na poziomie białka C5. Wyróżnia się innowacyjnym mechanizmem recyklingu, długim okresem półtrwania oraz wysoką biodostępnością, dzięki czemu może być podawany podskórnie jedynie raz na 4 tygodnie. Krowalimab odróżnia się od innych inhibitorów C5, ponieważ silnie wiąże się zarówno z prawidłowym białkiem C5, jak i z wariantem C5 R885H, zapewniając pełną i długotrwałą inhibicję układu dopełniacza.2
Produkt leczniczy Piasky w monoterapii jest wskazany do stosowania w leczeniu pacjentów dorosłych oraz dzieci i młodzieży w wieku 12 lat i starszych, których masa ciała wynosi 40 kg i więcej z napadową nocną hemoglobinurią (ang. paroxysmal nocturnal haemoglobinuria, PNH1):
- U pacjentów z hemolizą z objawami klinicznymi wskazującymi na dużą aktywność choroby.
- U pacjentów, którzy są stabilni klinicznie po leczeniu inhibitorem składowej C5 dopełniacza przez co najmniej 6 ostatnich miesięcy.
▼ Produkt leczniczy PiaSky jest dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Osoby należące do fachowego personelu medycznego powinny zgłaszać wszelkie podejrzewane działania niepożądane. Zgłoszenia działań niepożądanych należy przekazywać do: Departamentu Monitorowania Niepożądanych Działań Produktów Leczniczych Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych, Al. Jerozolimskie 181 C, 02-222 Warszawa, tel.: + 48 22 49 21 301; fax:+ 48 22 49 21 309; https://smz.ezdrowie.gov.pl lub Roche Polska Sp. z o.o., ul. Domaniewska 28, 02-672 Warszawa, tel. +48 22 345 18 88, fax +48 22 345 18 74 lub za pomocą formularza zgłoszeniowego.
PiaSky to jedyny inhibitor C5 podawany podskórnie raz na 4 tygodnie w leczeniu PNH – rzadkiej, nabytej choroby krwi, w której układ odpornościowy atakuje i niszczy własne czerwone krwinki (hemoliza) oraz płytki krwi, prowadząc do niedokrwistości, zakrzepicy, a także uszkodzeń nerek i innych narządów. PiaSky może być stosowany zarówno u pacjentów wcześniej nieleczonych inhibitorami C5, jak i u tych, obecnie stosujących inhibitory C5, zapewniając wygodną formę podania przy zachowaniu skutecznej i długotrwałej inhibicji układu dopełniacza1.
Udowodniona
SKUTECZNOŚĆ i profil bezpieczeństwa porównywalne z innymi inhibitorami C51,2
Korzystny schemat dawkowania CO 4 TYGODNIE z możliwością samodzielnego PODAWANIA W DOMU1,3
Udowodniona
SKUTECZNOŚĆ Z WYGODĄ PODANIA PODSKÓRNEGO2
Pismiennictwo:
- Aktualna Charakterystyka Produktu Leczniczego PiaSky;
- Röth A i wsp. Am J Hematol 2024; 99:1768-77;
- Sampei Z i wsp.PLoS One 2018; 13:e0209509;
- Scheinberg P i wsp. Am J Hematol 2024; 99:1757-67;
- Scheinberg P i wsp. ASH 2024; poster [abstrakt 4078].
PiaSky wiąże się z wysokim powinowactwem do białka C5 układu dopełniacza. Krowalimab został zaprojektowany jako wyjątkowo stabilne przeciwciało, które przyłącza C5 we krwi, następnie uwalnia je wewnątrz komórki w celu degradacji, po czym ulega recyklingowi do krwiobiegu. Dzięki innowacyjnemu mechanizmowi SMART-Ig może wielokrotnie powtarzać ten proces, skutecznie neutralizując kolejne cząsteczki C5.3 Poniższa ilustracja przedstawia szczegółowy mechanizm działania leku PiaSky.
PiaSky - mechanizm działania oparty na innowacyjnej technologii recyklingu SMART-Ig3
Piśmiennictwo:
FcRn – ulegający krystalizacji fragment noworodkowego receptora Fc, Ig – immunoglobulina, Q4W – co 4 tygodnie; SC, podskórnie, SNP – polimorfizm pojedynczego nukleotydu, wt – typ dziki
- Aktualna Charakterystyka Produktu Leczniczego PiaSky;
- Röth A et al. Blood 2020;135:912–20;
- Chugai Pharm. Chugai’s Proprietary Technologies – SMART-IG. Dokument dostępny pod adresem: https://www.chugai-pharm.co.jp/english/ir/rd/technologies/files/eChugaiProprietaryTechnologies.pdf.
W programie badań klinicznych nad PiaSky wzieło udział 469 pacjentów z ponad 30 krajów. Bezpieczeństwo stosowania i skuteczność leku PiaSky (krowalimab) zostały potwierdzone w randomizowanych badaniach rejestracyjnych COMMODORE 22 oraz COMMODORE 13.
PiaSky - skuteczność i profil bezpieczeństwa** porównywalne do obecnych standardów leczenia w PNH.
Pacjenci wcześniej NIEleczeni C5i2
Pacjenci wcześniej leczeni C5i3
§ Kontrola hemolizy obliczona jako średnia wartość LDH ≤1.5xGGN w tygodniach 5-25.
§§ Kontrola hemolizy obliczona jako wartość LDH ≤1.5xGGN od wartości wyjściowej do tygodnia 25.
† Skuteczność leczenia krowalimabem oceniono u N=134 pacjentów i u N=69 pacjentów skuteczność leczenia ekulizumabem.
‡ Jeden pacjent w grupie krowalimabu, który przerwał leczenie przed 25. tygodniem bez transfuzji, został konserwatywnie uznany za pacjenta, który otrzymał transfuzję.
₮ Eksploracyjny punkt końcowy. Skuteczność leczenia krowalimabem oceniono u N=34 pacjentów i u N=37 pacjentów leczonych ekulizumabem.
Program badań COMMODORE obejmował 1/3 pacjentów z niewydolnością szpiku kostnego (AA lub MDS)
Populacja pacjentów włączonych do badań COMMODORE dobrze odzwierciedla populację PNH w praktyce klinicznej2,3
Podobna kontrola hemolizy w przypadku stosowania PiaSky w schemacie Q4W SC w porównaniu ze standardem leczenia w schemacie Q2W IV2
Produkt leczniczy PiaSky był podobny do ekulizumabu pod względem unikania przetoczeń w badaniu COMMODORE 22
Produkt leczniczy PiaSky Q4W SC jest podobny do ekulizumabu Q2W IV pod względem BTH i stabilizacji Hb2
Podobna kontrola hemolizy w przypadku stosowania PiaSky w schemacie Q4W SC w porównaniu ze standardem leczenia w schemacie Q2W IV3
Podobna liczba pacjentów, którzy przeszli na produkt leczniczy PiaSky Q4W SC uniknęła przetoczeń3
Osoby, które zmianiły leczenie z ekulizumabu Q2W IV na PiaSky i osoby, które kontynuowały leczenie ekulizumabem miały podobne wyniki pod względem BTH i stabilizacji Hb3
Piśmiennictwo:
- Aktualna Charakterystyka Produktu Leczniczego PiaSky;
- Röth A i wsp. Am J Hematol 2024; 99:1768-77;
- Scheinberg P i wsp. Am J Hematol 2024; 99:1757-67;
- Scheinberg P i wsp. ASH 2024; poster [abstrakt 4078].
M-PL-00005232
M-PL-00005221
▼Produkt leczniczy jest dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie zidentyfikowanie nowych informacjio bezpieczeństwie. Osoby należące do fachowego personelu medycznego powinny zgłaszać wszelkie podejrzewane działania niepożądane. Zgłoszenia działań niepożądanych należy przekazywać do: Departamentu Monitorowania Niepożądanych Działań Produktów Leczniczych Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych, Al. Jerozolimskie 181 C, 02-222 Warszawa, tel.: + 48 22 49 21 301; fax:+ 48 22 49 21 309; strona internetowa: https://smz.ezdrowie.gov.pl lub Roche Polska Sp. z o.o., ul. Domaniewska 28, 02-672 Warszawa, tel. +48 22 345 18 88, email: warsaw.drug_safety@roche.com lub za pomocą formularza znajdującego się na stronie internetowej www.roche.pl w zakładce Kontakt, sekcja Zgłaszanie działań niepożądanych.