Dawkowanie
Produkt Evrysdi umożliwia nowy sposób leczenia SMA
Pierwszy i jedyny lek na SMA, który można stosować w domu20
Roztwór doustny o smaku truskawkowym
Podawany strzykawką wielokrotnego użycia, doustnie lub przez sondę
Podawany samodzielnie lub przy pomocy opiekuna
Instrukcja dawkowania raz na dobę20
Aby upewnić się, że cała dawka leku została przyjęta, po podaniu leku przez sondę należy podać płyn/przepłukać sondę
Produkt Evrysdi należy przyjmować po posiłku, codziennie mniej więcej o tej samej porze*
*Niemowlętom karmionym piersią lek Evrysdi należy podawać po karmieniu. Nie należy go mieszać z mlekiem ani mlekiem modyfikowanym.
Łatwość podawania może zmniejszyć obciążenie dla pacjenta i opieki zdrowotnej.15,20
Europejskie badanie ankietowe pokazało, że chorzy na SMA wolą leki podawane doustnie od leków podawanych jakąkolwiek inną drogą8
Dawka zależy od wieku i masy ciała pacjenta20
Maksymalna zalecana dawka produktu Evrysdi wynosi 5 mg raz na dobę, natomiast maksymalna objętość dawki wynosi 6,6 ml20
Wytyczne dotyczące podawania20
- Jeśli od pominięcia planowej dawki minęło <6 godzin, produkt Evrysdi należy przyjąć jak najszybciej, a następnego dnia należy go przyjąć o ustalonej porze.
- Jeśli od pominięcia planowej dawki minęło >6 godzin, dawkę tę należy pominąć, a kolejną dawkę przyjąć następnego dnia o ustalonej porze.
- W przypadku gdy po przyjęciu dawki leku wystąpiły wymioty lub lek nie został w pełni połknięty, nie należy przyjmować kolejnej dawki w celu uzupełnienia niepełnej dawki; kolejną dawkę należy przyjąć następnego dnia, o ustalonej porze.
Wytyczne dotyczące przechowywania20
- Roztwór doustny należy przechowywać w lodówce w temperaturze 2°C - 8°C do 64 dni, a szklaną buteleczkę w kolorze bursztynowym należy przechowywać w pozycji pionowej, żeby uniknąć rozlania.
- Buteleczki mogą być przeniesione do domu samodzielnie przez pacjenta/opiekuna. Pacjenta należy poinformować, aby podczas transportu zawsze utrzymywać buteleczkę w pozycji pionowej, żeby zminimalizować ryzyko wycieku leku.
Sporządzanie roztworu i bezpieczne obchodzenie się z lekiem
M-PL-00002099
Piśmiennictwo
- Hamilton G, Gillingwater TH. Spinal muscular atrophy: going beyond the motor neuron. Trends Mol Med. 2013;19(1):40-50.
- Yeo CJJ, Darras BT. Overturning the paradigm of spinal muscular atrophy as just a motor neuron disease. Pediatr Neurol. 2020. doi:10.1016/j.pediatrneurol.2020.01.003.
- Coovert DD, Le TT, McAndrew PE i wsp. The survival motor neuron protein in spinal muscular atrophy. Hum Mol Gen. 1997;6(8):1205-1214.
- Lipnick SL, Angel DM, Aggarwal R i wsp. Systemic nature of spinal muscular atrophy revealed by studying insurance claims. PLoS ONE. 2019;14(3). doi:10.1371/journal.pone.0213680.
- Farrar MA, Park SB, Vucic S i wsp. Emerging therapies and challenges in spinal muscular atrophy. Ann Neurol. 2017;81(3):355-368.
- Nash LA, Burns JK, Cardown JW i wsp. Spinal muscular atrophy: more than a disease of motor neurons? Curr Mol Med. 2016;16:779-792.
- Lawton S, Hickerton C, Archibald AD i wsp. A mixed methods exploration of families’ experiences of the diagnosis of childhood spinal muscular atrophy. Eur J Hum Genet. 2015;23:575-580.
- Gusset N, Stalens C, Stumpe E i wsp. Understanding European patient expectations towards current therapeutic development in spinal muscular atrophy. Neuromuscul Disord. (2021), doi:https://doi.org/10.1016/j.nmd.2021.01.012.
- Poirier A, Weetall M, Heinig K i wsp. Risdiplam distributes and increases SMN protein in both the central nervous system and peripheral organs. Pharmacy Res Perspect. 2018. doi:10.1002/prp2.447.
- Baranello G, Servais L, Day JW i wsp. FIREFISH Part 1: 1-year results on motor function in infants with Type 1 spinal muscular atrophy (SMA) receiving risdiplam (RG7916). Przedstawiono: coroczna konferencja poświęcona SMA, 28 czerwca – 1 lipca 2019 r.; Anaheim, Kalifornia.
- Mercuri E, Baranello G, Masson R i wsp. SUNFISH Part 1: Safety, tolerability, PK/PD and exploratory efficacy data in patients with Type 2 or 3 spinal muscular atrophy (SMA) treated with risdiplam (RG7916). Przedstawiono: XXIV Międzynarodowy Doroczny Kongres Światowego Towarzystwa Chorób Mięśni (WMS). 1–5 października 2019 r., Kopenhaga, Dania
- Chiriboga CA, Bruno C, Duong T i wsp. JEWELFISH: safety and pharmacodynamic data in non-naïve patients with spinal muscular atrophy receiving treatment with risdiplam. Przedstawiono: wirtualna konferencja poświęcona SMA, 8–12 czerwca 2020 r; wydarzenie wirtualne.
- Servais L, Baranello G, Masson R i wsp FIREFISH Part 2: efficacy and safety of risdiplam (RG7916) in infants with Type 1 spinal muscular atrophy (SMA). Przedstawiono: Doroczny Zjazd Amerykańskiej Akademii Neurologii (AAN), 25 kwietnia – 1 maja 2020 r.; wydarzenie wirtualne.
- Baranello G, Darras BT, Day JW i wsp. Risdiplam in type 1 spinal muscular atrophy. N Engl J Med. 2021. doi:10.1056/nejmoa2009965.
- Mercuri E i wsp. Lancet Neurol. 2022 Jan;21(1):42-52
- Day JW, Annoussamy M, Baranello G i wsp. SUNFISH part 1: 24-month safety and exploratory outcomes of risdiplam (RG7916) treatment in patients with Type 2 or 3 spinal muscular atrophy (SMA). Przedstawiono: wirtualna konferencja poświęcona SMA, 8–12 czerwca 2020 r; wydarzenie wirtualne.
- Mercuri E, Barisic N, Boespflug-Tanguy O i wsp. SUNFISH Part 2: efficacy and safety of risdiplam (RG7916) in patients with Type 2 or non-ambulant Type 3 spinal muscular atrophy (SMA). Przedstawiono: Doroczny Zjazd Amerykańskiej Akademii Neurologii (AAN), 25 kwietnia – 1 maja 2020 r.; wydarzenie wirtualne.
- Oskoui M, Day JW, Deconinck N i wsp. SUNFISH Part 2: 24-month efficacy and safety of risdiplam in patients with Type 2 or non-ambulant Type 3 spinal muscular atrophy (SMA). Przedstawiono: Wirtualna Konferencja Kliniczna i Naukowa Towarzystwa Dystrofii Mięśniowej, 15–18 marca 2021 r. Wydarzenie wirtualne.
- A study of risdiplam in infants with genetically diagnosed and presymptomatic spinal muscular atrophy (Rainbowfish). ClinicalTrials.gov. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03779334?term=RAINBOWFISH&cond=SMA&draw=2&rank=1. Dostęp: 26 sierpnia 2020 r.
- Charakterystyka Produktu Leczniczego Evrysdi
- Kolb SJ, Kissel JT. Spinal muscular atrophy. Neurol Clin. 2015;33(4):831-846.
- Harcourt Assessment, Inc. Bayley-III Scales of Infant Development Caregiver Report. https://images.pearsonclinical.com/images/dotcom/Bayley-III/ParentSASampleReport.pdf. Publikacja: 2006 r. Dostęp: 27 maja 2020 r.
- Albers CA, Grieve AJ. Test review: Bayley, N. (2006). Bayley Scales of Infant and Toddler Development–Third Edition. San Antonio, TX: Harcourt Assessment. J Psychoeduc Assess. 2007;25(2):180-198.
- De Sanctis R, Coratti G, Pasternak A i wsp. Developmental milestones in type I spinal muscular atrophy. Neuromuscul Disord. 2016;26(11):754-759.
- Finkel RS, McDermott MP, Kaufmann P i wsp. Observational study of spinal muscular atrophy type I and implications for clinical trials. Neurology. 2014;83:810-817.
- Tan H, Gu T, Chen E i wsp. Healthcare utilization, costs of care, and mortality among patients with spinal muscular atrophy. J Health Econ Outcomes Res. 2019;6(3):185-195.
- Glanzman AM, Mazzone E, Main M i wsp. The Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP-INTEND): test development and reliability. Neuromuscul Disord. 2010;20(3):155-161.
- Bérard C, Payan C, Hodgkinson I i wsp. oraz MFM Collaborative Study Group. A motor function measure scale for neuromuscular diseases. Construction and validation study. Neuromuscul Disord. 2005;15:463-470.
- Vuillerot C, Payan C, Iwaz J i wsp. Responsiveness of the motor function measure in patients with spinal muscular atrophy. Arch Phys Med Rehabil. 2013;94(8):1555-1561.
- Mazzone ES, Mayhew A, Montes J i wsp. Revised upper limb module for spinal muscular atrophy: development of a new module. Muscle Nerve. 2017;55:869-874.
- Pera MC, Coratti G, Mazzone ES i wsp. Revised upper limb module for spinal muscular atrophy: 12 month changes. Muscle Nerve. 2019;59:426-430.
- Messina S, Frongia AL, Antonaci L i wsp. A critical review of patient and caregiver oriented tools to assess health-related quality of life, activity of daily living and caregiver burden in spinal muscular atrophy. Neuromusc Disord. 2019;29:940-950.
- Trundell D, Skalicky A, Cooper O i wsp. Development of the SMA Independence Scale (SMAIS), a novel assessment of the amount of assistance required to perform daily activities in nonambulatory individuals with Types 2 and 3 SMA. Przedstawiono na XXII Międzynarodowym Zjeździe poświęconym badaniom nad SMA. 14–17 czerwca 2018 r.; Dallas, TX.
- Baranello G, Bertini E, Chiriboga CA i wsp. Pooled safety data from the risdiplam (RG7916) clinical trial development program. Przedstawiono na Dorocznym Zjeździe Amerykańskiej Akademii Neurologii (AAN), 25 kwietnia – 1 maja 2020 r.; wydarzenie wirtualne.
▼Produkt leczniczy jest dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie zidentyfikowanie nowych informacjio bezpieczeństwie. Osoby należące do fachowego personelu medycznego powinny zgłaszać wszelkie podejrzewane działania niepożądane. Zgłoszenia działań niepożądanych należy przekazywać do: Departamentu Monitorowania Niepożądanych Działań Produktów Leczniczych Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych, Al. Jerozolimskie 181 C, 02-222 Warszawa, tel.: + 48 22 49 21 301; fax:+ 48 22 49 21 309; strona internetowa: https://smz.ezdrowie.gov.pl lub Roche Polska Sp. z o.o., ul. Domaniewska 28, 02-672 Warszawa, tel. +48 22 345 18 88, fax +48 22 345 18 74 lub za pomocą formularza zgłoszeniowego znajdującego się pod adresem internetowym www.roche.pl/portal/pl/zglaszanie_dzialan_niepozadanych.