Roche Navigation Menu
Roche logo
  • Szukaj...
Roche Dla Lekarzy
  • W górę
  • Strona główna
  • Search
  • Close search

						
							

Searching

    • Strona główna
    • Leki Roche
      Leki Roche Przegląd
      • Rak piersi
      • Kadcyla
      • Perjeta®
      • Herceptin®
      • Rak płuca
      • Alecensa▼
      • Rozlytrek▼
      • Tecentriq®
      • HCC
      • Tecentriq®
      • Stwardnienie rozsiane
      • Ocrevus®
      • SMA
      • Evrysdi▼
      • NMOSD
      • Enspryng®▼
      • Hemofilia
      • Hemlibra®
      • Hematologia
      • Gazyvaro
      • Polivy®▼
      • Okulistyka
      • Vabysmo®▼
    • Materiały edukacyjne RMP
      Materiały edukacyjne RMP Przegląd
    • Zadaj Pytanie
      Zadaj Pytanie Przegląd
    • Zgłoś działanie niepożądane
      Zgłoś działanie niepożądane Przegląd
    • Strona główna
    • Leki Roche
      • Rak piersi
        • Kadcyla
        • Perjeta®
        • Herceptin®
      • Rak płuca
        • Alecensa▼
        • Rozlytrek▼
        • Tecentriq®
      • HCC
        • Tecentriq®
      • Stwardnienie rozsiane
        • Ocrevus®
      • SMA
        • Evrysdi▼
      • NMOSD
        • Enspryng®▼
      • Hemofilia
        • Hemlibra®
      • Hematologia
        • Gazyvaro
        • Polivy®▼
      • Okulistyka
        • Vabysmo®▼
    • Materiały edukacyjne RMP
    • Zadaj Pytanie
    • Zgłoś działanie niepożądane
    Zamknij

    1 - of Wyniki wyszukiwania dla ""

    No results

    evrysdi
    • Evrysdi▼
    • Potrzeby pacjentów
    • Dawkowanie
    • Bezpieczeństwo
    • Badania kliniczne
    • Aktualna ChPL
    • Aktualności
    • Więcej
      • Potrzeby pacjentów
      • Dawkowanie
      • Bezpieczeństwo
      • Badania kliniczne
      • Aktualna ChPL
      • Aktualności

    Jesteś tutaj

    1. Leki Roche
    2. SMA
    3. Evrysdi▼ - Roche Dla Lekarzy
    4. Badania kliniczne

    Badania kliniczne

    PONAD 450 PACJENTÓW12-17†

    w badaniach klinicznych dotyczących postaci niemowlęcej i późniejszej SMA‡

    Szerokie grono chorych na SMA

    †Rekrutacja do 4 badań klinicznych.

    ‡Postać niemowlęcą SMA zdefiniowano jako typ 1 SMA; postać o późniejszym początku SMA zdefiniowano jako typ 2 lub 3 SMA.

    FIREFISH: badanie dotyczące postaci niemowlęcej SMA

    Charakterystyka pacjentów
    Mediana wieku w momencie wystąpienia objawów, miesiące (zakres) 1,5 (1,0-3,0)
    Madiana wieku w dniu włączenia do badania, miesiące (zakres) 5,3 (2,2-6,9)
    Wyjściowe wyniki oceny funkcji motorycznych
    CHOP-INTEND, mediana (zakres) 22,0 (8,0-37,0)
    HINE-2, mediana (zakres) 1,0 (0,0-5,0)

    Ocena za pomocą skali BSID-III po 12 miesiącach leczenia13,15

    Ocena za pomoca skali BSID-III

    W przypadku naturalnego przebiegu postaci niemowlęcej SMA niemowlęta mogą nigdy nie osiągnąć takich kamieni milowych, jak samodzielne siedzenie czy przewracanie się na brzuch/plecy5,20

    Skala BSID-III – skala rozwoju niemowląt i małych dzieci opracowana przez Bayley’a, wyd. III

    Ocena za pomocą skali HINE-2 po 12 miesiącach leczenia13,15

    Ocena za pomoca skali HINE-2

    HINE-2 – skala Hammersmitha do badania neurologicznego niemowlęcia, moduł 2.

    Po 12 miesiącach leczenia13

    po 12 miesiącach leczenia

    W naturalnym przebiegu postaci niemowlęcej SMA wszystkie niemowlęta, które dożyły do 12. miesiąca życia, wymagały wsparcia w odżywianiu25

    Przeżycie po 12 miesiącach leczenia13

    przeżycie po 12 miesiącach leczenia

    W naturalnym przebiegu postaci niemowlęcej SMA oczekuje się, że 25% niemowląt będzie pozostawać przy życiu bez konieczności stosowania trwałej wentylacji po ukończeniu 14. miesiąca życia19

    *Przeżycie wolne od zdarzeń zdefiniowano jako brak trwałej wentylacji (tj. brak tracheostomii lub BiPAP przez ≥16 godzin na dobę nieprzerwanie przez >3 tygodnie lub stałej intubacji przez >3 tygodnie, w przypadku gdy nie wystąpiło lub wcześniej ustąpiło ostre odwracalne zdarzenie). Spośród sześciorga niemowląt, które nie były „wolne od zdarzenia”, troje spełniło kryteria trwałej wentylacji, a troje zmarło.

    Hospitalizacje* po 12 miesiącach leczenia13

    Hospitalizacje po 12 miesiącach leczenia

    W badaniu dotyczącym naturalnego przebiegu postaci niemowlęcej SMA w przypadku 91% niemowląt doszło do ≥1 hospitalizacji w średnim okresie 11 miesięcy od wystąpienia objawów26

    *Hospitalizacje obejmują pobyt w szpitalu na okres ≥1 noc. Data zakończenia gromadzenia danych: 14 listopada 2019 r.

    Średnia zmiana całkowitego wyniku w skali CHOP-INTEND na przestrzeni 12 miesięcy od wizyty początkowej13,19*

    średnia zmiana całkowitego wyniku w skali chop-intend na przestrzeni 12 miesięcy od wizyty początkowej

    W naturalnym przebiegu postaci niemowlęcej SMA obserwuje się stały spadek wyników w skali CHOP-INTEND, niemowlęta rzadko osiągają wynik 40 punktów13,24,25

    *±Odchylenie standardowe.

    SUNFISH: badanie z udziałem dzieci, nastolatków i osób dorosłych z postacią SMA o późniejszym początku

      Evrysdi (n=120) Placebo (n=60)
    Charakterystyka pacjentów
    Typ SMA, n (%)  
    Typ 2 84 (70,0%) 44 (73,3%)
    Typ 3 36 (30,0%) 16 (26,7%)
    Średnia wieku w fazie screeningu, lata (SD) 9,9 (5,8) 10,3 (6,1)
    Grupa wiekowa, lata, n (%)  
    2-5 37 (30,8%) 18 (30,0%)
    6-11 39 (32,5%) 18 (30,0%)
    12-17 30 (25,0%) 16 (26,7%)
    18-25 14 (11,7%) 8 (13,3%)
    Nasilenie choroby
    Średni wiek w dniu wystąpienia, miesiące (SD) 14,1 (8,4) 18,5 (21,1)
    Skolioza, n (%)  
    Tak 76 (63,3%) 44 (73,3%)
    Kąt Cobba >40° 34 (28,3%) 23 (38,3%)
    Zabieg chirurgiczny w leczeniu skoliozy przed screeningiem, n (%)  
    Tak 29 (24,2%) 17 (28,3%)
    Nie 63 (52,5%) 33 (55,0%)
    Wyjściowe wyniki oceny funkcji motorycznych
    Całkowity wynik w skali MFM-32, mediana (zakres) 46,9 (16,7-71,9) 47,9 (17,7-71,9)
    n 115 59
    Całkowity wynik w skali RULM, mediana (zakres) 19,0 (3,0-36,0) 20,0 (9,0-38,0)
    n 119 58
    Całkowity wynik w skali HFMSE, mediana (zakres) 14,0 (0,0-48,0) 13,0 (2,0-43,0)
    n 120 60

    Zmiana wyniku w skali MFM-32 na przestrzeni 12 miesięcy leczenia15,17

    zmiana wyniku w skali mfm-32 na przestrzeni 12 miesięcy leczenia

    W przypadku produktu Evrysdi osiągnięto pierwszorzędowy punkt końcowy przy istotnie większej zmianie w porównaniu z placebo od wizyty początkowej do miesiąca 12, przy średniej różnicy wynoszącej 1,55 punktu
    (95% CI: 0,30; 2,81) (p = 0,0156)15,17

    Zmiana wyniku w skali MFM-32 na przestrzeni 24 miesięcy leczenia

    zmiana wyniku w skali mfm-32 na przestrzeni 24 miesięcy leczenia

    *±95% CI. Badanie SUNFISH, część 1. Data zakończenia gromadzenia danych: 15 stycznia 2020 r. Analiza ważona zmian od wizyty początkowej, MMRM. W analizie uwzględniono pacjentów, w przypadku których początkowy i co najmniej jeden po wizycie początkowej punkt czasowy przypadł na miesiąc 12. lub 24. i dostępny był całkowity wynik w skali MFM. Całkowity wynik w skali MFM (pochodny) oznacza, że wykorzystano całkowity wynik w skali MFM-20 w przypadku wszystkich pacjentów w wieku <6 lat oraz całkowity wynik w skali MFM-32 w przypadku wszystkich pacjentów w wieku >6 lat. W przypadku obu skal zastosowano transformację do 0–100%.
    †Suma wag.
    LS – najmniejsze kwadraty; MMRM – model mieszany dla pomiarów wielokrotnych.

    Zmiana wyniku w skali RULM na przestrzeni 12 miesięcy leczenia15,17

    zmiana wyniku w skali rulm na przestrzeni 12 miesięcy leczenia

    Produkt Evrysdi pozwolił uzyskać istotnie większą zmianę od wizyty początkowej do 12. miesiąca w porównaniu z placebo, przy średniej różnicy wynoszącej 1,59 punktu (95% CI: 0,55; 2,62) (p=0,0469)15,17

    RULM – zmieniony moduł dot. kończyn górnych

    Zmiana wyniku w skali SMAIS odnotowana po 12 miesiącach leczenia17

    zmiana wyniku w skali smais odnotowana po 12 miesiącach leczenia

    Pacjenci i ich opiekunowie zgłaszali poprawę pod względem zdolności do samodzielnego wykonywania codziennych czynności, takich jak spożywanie posiłków czy kąpiel17

    Piśmiennictwo

    1. Hamilton G, Gillingwater TH. Spinal muscular atrophy: going beyond the motor neuron. Trends Mol Med. 2013;19(1):40-50. 
    2. Yeo CJJ, Darras BT. Overturning the paradigm of spinal muscular atrophy as just a motor neuron disease. Pediatr Neurol. 2020. doi:10.1016/j.pediatrneurol.2020.01.003. 
    3. Coovert DD, Le TT, McAndrew PE i wsp. The survival motor neuron protein in spinal muscular atrophy. Hum Mol Gen. 1997;6(8):1205-1214. 
    4. Lipnick SL, Angel DM, Aggarwal R i wsp. Systemic nature of spinal muscular atrophy revealed by studying insurance claims. PLoS ONE. 2019;14(3). doi:10.1371/journal.pone.0213680. 
    5. Farrar MA, Park SB, Vucic S i wsp. Emerging therapies and challenges in spinal muscular atrophy. Ann Neurol. 2017;81(3):355-368. 
    6. Nash LA, Burns JK, Cardown JW i wsp. Spinal muscular atrophy: more than a disease of motor neurons? Curr Mol Med. 2016;16:779-792. 
    7. Lawton S, Hickerton C, Archibald AD i wsp. A mixed methods exploration of families’ experiences of the diagnosis of childhood spinal muscular atrophy. Eur J Hum Genet. 2015;23:575-580.
    8. Gusset N, Stalens C, Stumpe E i wsp. Understanding European patient expectations towards current therapeutic development in spinal muscular atrophy. Neuromuscul Disord. (2021), doi:https://doi.org/10.1016/j.nmd.2021.01.012. 
    9. Poirier A, Weetall M, Heinig K i wsp. Risdiplam distributes and increases SMN protein in both the central nervous system and peripheral organs. Pharmacy Res Perspect. 2018. doi:10.1002/prp2.447. 
    10. Baranello G, Servais L, Day JW i wsp. FIREFISH Part 1: 1-year results on motor function in infants with Type 1 spinal muscular atrophy (SMA) receiving risdiplam (RG7916). Przedstawiono: coroczna konferencja poświęcona SMA, 28 czerwca – 1 lipca 2019 r.; Anaheim, Kalifornia. 
    11. Mercuri E, Baranello G, Masson R i wsp. SUNFISH Part 1: Safety, tolerability, PK/PD and exploratory efficacy data in patients with Type 2 or 3 spinal muscular atrophy (SMA) treated with risdiplam (RG7916). Przedstawiono: XXIV Międzynarodowy Doroczny Kongres Światowego Towarzystwa Chorób Mięśni (WMS). 1–5 października 2019 r., Kopenhaga, Dania 
    12. Chiriboga CA, Bruno C, Duong T i wsp. JEWELFISH: safety and pharmacodynamic data in non-naïve patients with spinal muscular atrophy receiving treatment with risdiplam. Przedstawiono: wirtualna konferencja poświęcona SMA, 8–12 czerwca 2020 r; wydarzenie wirtualne. 
    13. Servais L, Baranello G, Masson R i wsp FIREFISH Part 2: efficacy and safety of risdiplam (RG7916) in infants with Type 1 spinal muscular atrophy (SMA). Przedstawiono: Doroczny Zjazd Amerykańskiej Akademii Neurologii (AAN), 25 kwietnia – 1 maja 2020 r.; wydarzenie wirtualne.
    14. Baranello G, Darras BT, Day JW i wsp. Risdiplam in type 1 spinal muscular atrophy. N Engl J Med. 2021. doi:10.1056/nejmoa2009965. 
    15. Dane własne. Grupa Roche, 2020 r. 
    16. Day JW, Annoussamy M, Baranello G i wsp. SUNFISH part 1: 24-month safety and exploratory outcomes of risdiplam (RG7916) treatment in patients with Type 2 or 3 spinal muscular atrophy (SMA). Przedstawiono: wirtualna konferencja poświęcona SMA, 8–12 czerwca 2020 r; wydarzenie wirtualne. 
    17. Mercuri E, Barisic N, Boespflug-Tanguy O i wsp. SUNFISH Part 2: efficacy and safety of risdiplam (RG7916) in patients with Type 2 or non-ambulant Type 3 spinal muscular atrophy (SMA). Przedstawiono: Doroczny Zjazd Amerykańskiej Akademii Neurologii (AAN), 25 kwietnia – 1 maja 2020 r.; wydarzenie wirtualne. 
    18. Oskoui M, Day JW, Deconinck N i wsp. SUNFISH Part 2: 24-month efficacy and safety of risdiplam in patients with Type 2 or non-ambulant Type 3 spinal muscular atrophy (SMA). Przedstawiono: Wirtualna Konferencja Kliniczna i Naukowa Towarzystwa Dystrofii Mięśniowej, 15–18 marca 2021 r. Wydarzenie wirtualne. 
    19. A study of risdiplam in infants with genetically diagnosed and presymptomatic spinal muscular atrophy (Rainbowfish). ClinicalTrials.gov. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03779334?term=RAINBOWFISH&cond=SMA&draw=2&rank=1. Dostęp: 26 sierpnia 2020 r. 
    20. Charakterystyka produktu leczniczego Evrysdi®. Grupa Roche, 2021 r. 
    21. Kolb SJ, Kissel JT. Spinal muscular atrophy. Neurol Clin. 2015;33(4):831-846. 
    22. Harcourt Assessment, Inc. Bayley-III Scales of Infant Development Caregiver Report. https://images.pearsonclinical.com/images/dotcom/Bayley-III/ParentSASampleReport.pdf. Publikacja: 2006 r. Dostęp: 27 maja 2020 r. 
    23. Albers CA, Grieve AJ. Test review: Bayley, N. (2006). Bayley Scales of Infant and Toddler Development–Third Edition. San Antonio, TX: Harcourt Assessment. J Psychoeduc Assess. 2007;25(2):180-198. 
    24. De Sanctis R, Coratti G, Pasternak A i wsp. Developmental milestones in type I spinal muscular atrophy. Neuromuscul Disord. 2016;26(11):754-759. 
    25. Finkel RS, McDermott MP, Kaufmann P i wsp. Observational study of spinal muscular atrophy type I and implications for clinical trials. Neurology. 2014;83:810-817. 
    26. Tan H, Gu T, Chen E i wsp. Healthcare utilization, costs of care, and mortality among patients with spinal muscular atrophy. J Health Econ Outcomes Res. 2019;6(3):185-195. 
    27. Glanzman AM, Mazzone E, Main M i wsp. The Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP-INTEND): test development and reliability. Neuromuscul Disord. 2010;20(3):155-161. 
    28. Bérard C, Payan C, Hodgkinson I i wsp. oraz MFM Collaborative Study Group. A motor function measure scale for neuromuscular diseases. Construction and validation study. Neuromuscul Disord. 2005;15:463-470. 
    29. Vuillerot C, Payan C, Iwaz J i wsp. Responsiveness of the motor function measure in patients with spinal muscular atrophy. Arch Phys Med Rehabil. 2013;94(8):1555-1561. 
    30. Mazzone ES, Mayhew A, Montes J i wsp. Revised upper limb module for spinal muscular atrophy: development of a new module. Muscle Nerve. 2017;55:869-874. 
    31. Pera MC, Coratti G, Mazzone ES i wsp. Revised upper limb module for spinal muscular atrophy: 12 month changes. Muscle Nerve. 2019;59:426-430. 
    32. Messina S, Frongia AL, Antonaci L i wsp. A critical review of patient and caregiver oriented tools to assess health-related quality of life, activity of daily living and caregiver burden in spinal muscular atrophy. Neuromusc Disord. 2019;29:940-950. 
    33. Trundell D, Skalicky A, Cooper O i wsp. Development of the SMA Independence Scale (SMAIS), a novel assessment of the amount of assistance required to perform daily activities in nonambulatory individuals with Types 2 and 3 SMA. Przedstawiono na XXII Międzynarodowym Zjeździe poświęconym badaniom nad SMA. 14–17 czerwca 2018 r.; Dallas, TX. 
    34. Baranello G, Bertini E, Chiriboga CA i wsp. Pooled safety data from the risdiplam (RG7916) clinical trial development program. Przedstawiono na Dorocznym Zjeździe Amerykańskiej Akademii Neurologii (AAN), 25 kwietnia – 1 maja 2020 r.; wydarzenie wirtualne.

    M-PL-00002139

    ▼Produkt leczniczy jest dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie zidentyfikowanie nowych informacjio bezpieczeństwie. Osoby należące do fachowego personelu medycznego powinny zgłaszać wszelkie podejrzewane działania niepożądane. Zgłoszenia działań niepożądanych należy przekazywać do: Departamentu Monitorowania Niepożądanych Działań Produktów Leczniczych Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych, Al. Jerozolimskie 181 C, 02-222 Warszawa, tel.: + 48 22 49 21 301; fax:+ 48 22 49 21 309; strona internetowa: https://smz.ezdrowie.gov.pl lub Roche Polska Sp. z o.o., ul. Domaniewska 28, 02-672 Warszawa, tel. +48 22 345 18 88, fax +48 22 345 18 74 lub za pomocą formularza zgłoszeniowego znajdującego się pod adresem internetowym www.roche.pl/portal/pl/zglaszanie_dzialan_niepozadanych.

    Udostępnij
    • Udostępnij na Facebook'u
    • Share on Twitter
    • Udostępnij na LinkedIn
    • Udostępnij na Google+
    • Udostępnij na Pinterest
    • Udostępnij na Whatsapp
    Zamknij

    Roche logo
    Uwaga

    Oświadczam, że jestem lekarzem medycyny, farmaceutą lub osobą prowadzącą obrót produktami leczniczymi. Podmiotem odpowiedzialnym za treści zamieszczone na portalu internetowym dlalekarzy.roche.pl jest spółka Roche Polska Sp. z o.o. z siedzibą w Warszawie, ul. Domaniewska 28, 02-672, KRS: 0000118292. UWAGA! Portal ten zawiera treści będące reklamą produktów leczniczych wydawanych jedynie na podstawie recepty w rozumieniu ustawy z dnia 6 września 2001 roku Prawo farmaceutyczne (t. jedn.: Dz.U. 2008, Nr 45, poz 271 z późn. zm.) („Prawo farmaceutyczne”). Zasoby portalu internetowego dlalekarzy.roche.pl są dostępne jedynie dla osób uprawnionych do wystawiania recept lub osób prowadzących obrót produktami leczniczymi. Jeśli nie spełniasz wymienionych warunków, kliknij przycisk NIE. (t.jedn.: Dz.U. 2017 poz. 2211 ze zm.).

    Tak Nie
    M-PL-00002139
    • © 2023
    • 07.07.2023
    • Polityka prywatności
    • Nota prawna
    • Cookie settings

    Podmiotem odpowiedzialnym za treści zamieszczone na portalu internetowym dlalekarzy.roche.pl jest spółka Roche Polska Sp. z o.o. z siedzibą w Warszawie, ul. Domaniewska 28, 02-672, KRS: 0000118292. Informacje publikowane na Portalu stanowią reklamę produktów leczniczych w rozumieniu ustawy z dnia 6 września 2001 r. Prawo farmaceutyczne (t. jedn.: Dz. U. 2021 poz. 974). Zasoby portalu internetowego dlalekarzy.roche.pl dostępne są wyłacznie dla osób uprawnionych do wystawiania recept lub osób prowadzących obrót produktami leczniczymi.