Skuteczność
SAkuraStar
SAkuraStar: redukcja ryzyka rzutów choroby podczas stosowania produktu leczniczego ENSPRYNG w monoterapii
Wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy III prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo satralizumabu w monoterapii u pacjentów dorosłych z NMOSD
Najważniejsze kryteria włączenia do badania
- 95 dorosłych pacjentów (w wieku 18–74 lat) z NMO (AQP4-IgG+/-) lub NMOSD (AQP4-IgG+) — 64 AQP4-IgG(+); 31 AQP4-IgG(-)
- >1 rzut choroby w ostatnim roku
Najważniejsze kryteria wykluczenia z badania
- Pacjentów wykluczano z udziału, jeśli stosowano u nich leczenie immunosupresyjne (IST) w przedziale czasu określonym dla każdej z takich terapii
Charakterystyka wyjściowa w badaniu SAkuraStar
Wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy III prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo satralizumabu w monoterapii u pacjentów dorosłych z NMOSD
Charakterystyka wyjściowa w badaniu SAkuraStar
Pacjenci AQP4-IgG(+) | ENSPRYNG (n=41) |
Placebo (n=23) |
średni wiek, lata (SD) (zakres) | 46,0 (12,0) (22-70) | 40,1 (11,5) (20-56) |
Rozkład płci, n (%) płeć żeńska | 31 (75,6) | 22 (95,7) |
ARR w ostatnich 2 latach | 0,91 (0,5) | 1,02 (0,51) |
Średni wynik oceny w skali EDSS | 4,02 (1,5) | 3,43 (1,55) |
Wcześniejsze leczenie, n (%) | ||
Terapia obniżająca liczbę limfocytów B | 5 (12,2) | 4 (17,4) |
Leki immunosupresyjne/inne | 36 (87,8) | 19 (82,6) |
ARR = roczny wskaźnik częstości rzutów choroby (ang. annualized relapse rate); EDSS = rozszerzona skala oceny neprłnosprawności (ang. Expanded Disability Status Scale).
Podczas stosowania produktu leczniczego ENSPRYNG czas do wystąpienia pierwszego rzutu choroby był dłuższy u pacjentów AQP4-IgG(+)
Odsetek pacjentów, u których nie wystąpił rzut choroby, był prawie dwukrotnie wyższy w grupie pacjentów stosujących produkt leczniczy ENSPRYNG w porównaniu z grupą otrzymującą placebo
SAkuraSky
SAkuraSky: zmniejszenie ryzyka rzutów choroby podczas stosowania produktu leczniczego ENSPRYNG w skojarzeniu z IST
Wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy III prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo satralizumabu w skojarzeniu z terapią immunosupresyjną u pacjentów dorosłych z NMOSD
Najważniejsze kryteria włączenia do badania
- 76 dorosłych pacjentów z NMO (AQP4-IgG+/-) lub NMOSD (AQP4-IgG+) — 52 AQP4-IgG(+); 24 AQP4-IgG(-)
- ≥2 rzuty choroby w ciągu ostatnich 2 lat (>1 rzut choroby w ostatnim roku)
- Leczenie w punkcie początkowym z użyciem leku immunosupresyjnego (IST) w stałej dawce, w tym azatiopryny, mykofenolanu mofetylu lub kortykosteroidów, stosowanych w monoterapii przez 8 tygodni przed randomizacją
Charakterystyka wyjściowa w badaniu SAkuraSky
Dorośli pacjenci AQP4-IgG(+) | ENSPRYNG + IST (n=26) |
Placebo + IST (n=26) |
średni wiek, lata (SD) (zakres) | 45,6 (14,7) (21-73) | 45,6 (10,5) (23-65) |
Rozkład płci, n (%) płeć żeńska | 26 (100) | 26 (100) |
ARR w ostatnich 2 latach | 1,38 (0,52) | 1,33 (0,45) |
Średni wynik oceny w skali EDSS | 4,21 (1,54) | 3,72 (1,49) |
Wcześniejsze leczenie, n (%) | ||
Kortykosteroidy podawane doustnie (OC) | 14 (53,8) | 13 (50) |
Azatiopryna (AZA) | 11 (42,3) | 11 (42,3) |
Mykofenolan mofetylu (MFF) | 1 (3,8) | 2 (7,7) |
AZA + OC | 0 | 0 |
MMF + OC | 0 | 0 |
ARR = roczny wskaźnik częstości rzutów choroby (ang. annualized relapse rate); EDSS = rozszerzona skala oceny neprłnosprawności (ang. Expanded Disability Status Scale).
Podczas stosowania produktu leczniczego ENSPRYNG czas do wystąpienia pierwszego rzutu choroby był dłuższy u pacjentów AQP4-IgG(+)
U większości pacjentów nie doszło do rzutu choroby podczas stosowania skojarzenia ENSPRYNG + IST
Referencje:
- Traboulsee A., Greenberg B.M., Bennett J.L. i wsp. Safety and efficacy of satralizumab monotherapy in neuromyelitis optica spectrum disorder: a randomised, double-blind, multicenter, placebo- controlled phase 3 trial.. Lancet Neurol. 2020;19(6):402–412.
- Yamamura T., Kleiter I., Fujihara K. i wsp. Trial of satralizumab in neuromyelitis optica spectrum disorder. N Engl J Med. 2019;381(22):2114–2124.
▼Produkt leczniczy jest dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie zidentyfikowanie nowych informacjio bezpieczeństwie. Osoby należące do fachowego personelu medycznego powinny zgłaszać wszelkie podejrzewane działania niepożądane. Zgłoszenia działań niepożądanych należy przekazywać do: Departamentu Monitorowania Niepożądanych Działań Produktów Leczniczych Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych, Al. Jerozolimskie 181 C, 02-222 Warszawa, tel.: + 48 22 49 21 301; fax:+ 48 22 49 21 309; strona internetowa: https://smz.ezdrowie.gov.pl lub Roche Polska Sp. z o.o., ul. Domaniewska 28, 02-672 Warszawa, tel. +48 22 345 18 88, fax +48 22 345 18 74 lub za pomocą formularza zgłoszeniowego znajdującego się pod adresem internetowym www.roche.pl/portal/pl/zglaszanie_dzialan_niepozadanych.