Jaki był obserwowany profil bezpieczeństwa stosowania i tolerancji profilaktyki produktem HEMLIBRA?
Produkt HEMLIBRA był na ogół dobrze tolerowany w badaniach klinicznych. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi zgłaszanymi u ≥ 10% pacjentów leczonych przynajmniej jedną dawką produktu HEMLIBRA były reakcje w miejscu wstrzyknięcia (19%), ból głowy (15%) i ból stawów (10%).1
Większość zdarzeń niepożądanych obserwowanych w badaniach klinicznych produktu HEMLIBRA miała nasilenie łagodne lub umiarkowane.1
Badanie HAVEN 1
Zdarzenia TE/TMA po stosowaniu BPA podczas profilaktyki emicizumabem
- Zdarzenia TE/TME nie występowały po zastosowaniu rFVIIa
- Zdarzenia TE/TMA wystąpiły po zastosowaniu aPCC w dawkach >100 j./kg na dobę przez >1 dzień
- Jednoczesne zastosowanie aPCC w czasie profilaktyki emicizumabem może wiązać się ze wzrostem ryzyka powikłań (TE/TMA) - ryzyko związane jest z wielkością dawki i czasem podawania aPCC
Zdarzenia zakrzepowe/TMA obserwowane u pacjentów leczonych lekiem Hemlibra, którzy przyjmowali aPCC w leczeniu krwawienia przełomowego*
Tym co łączyło wszystkich pięciu pacjentów ze zdarzeniami zakrzepowymi/TMA był fakt, że każdy z nich otrzymał średnią skumulowaną dawkę >100 j./kg mc./dobę aPCC przez 24 godziny lub więcej podczas epizodu leczenia aPCC w czasie stosowania profilaktyki lekiem HEMLIBRA przed wystąpieniem zdarzenia zakrzepowego/TMA1
*Na podstawie zbiorczych danych z dwóch badań klinicznych fazy III (HAVEN 1 i HAVEN 2) oraz jednego badania klinicznego fazy I/II, w których łącznie 189 pacjentów płci męskiej z hemofilią A otrzymało przynajmniej jedną dawkę lekiem HEMLIBRA w ramach rutynowej profilaktyki. W badaniach uczestniczyły 94 (50%) osoby dorosłe (≥18 lat), 38 (20%) osób w wieku nastoletnim (12 do < 18 lat) i 55 (29%) dzieci (2 do < 12 lat) oraz 2 (1%) niemowlęta (1 miesiąc do <2 lata).1
U czterech z pięciu pacjentów, u których wystąpiło zdarzenie zakrzepowe/TMA obserwowano objawy poprawy lub ustąpienie zdarzenia w ciągu 1 miesiąca od przerwania leczenia aPCC i lekiem HEMLIBRA. U dwóch pacjentów wznowiono podawanie leku HEMLIBRA.
Piśmiennictwo
1. Oldenburg J, Mahlangu JN, Kim B, et al. Emicizumab prophylaxis in hemophilia A with inhibitors. N Engl J Med. 2017;377:809-818 (Supplementary Appendix).
2. Charakterystyka produktu leczniczego Hemlibra z dnia 11 marca 2019 r.
3. Oldenburg J, Mahlangu JN, Kim B, et al. HAVEN 1: Emicizumab (ACE910) prophylaxis in patients with hemophilia A with inhibitors - a randomized, multicenter, open-label,
phase 3 study to investigate efficacy, safety and pharmacokinetics. ISTH. 2017 [Oral Presentation, 10 July 2017].
PL/HEM/1808/0008