Pan Profesor omawia rewolucję w leczeniu hemofilii A u dzieci po refundacji nowoczesnych terapii podskórnych oraz czynników o przedłużonym działaniu. Na podstawie danych z badań HAVEN oraz japońskiego TSUBASA, podkreśla rolę personalizacji terapii opartej na dyskusji z pacjentem i jego rodziną, uwzględniająca ich styl życia i indywidualne preferencje.

Pan Profesor podkreśla konieczność jak najwcześniejszego wdrażania profilaktyki u noworodków i niemowląt narażonych na krwawienia do OUN. W oparciu o wyniki badania HAVEN 7 i polskie doświadczenia u 11 niemowląt (w wieku 2-10 msc), autor wykazuje skuteczność i profil bezpieczeństwa emicizumabu (zero krwawień do OUN i stawów), co chroni życie dziecka i zapobiega rozwojowi artropatii.

Pan Profesor prezentuje wyniki polskiego, wieloośrodkowego badania z 15 ośrodków, oceniającego jakość życia pacjentów pediatrycznych i ich opiekunów przed i po przejściu na emicizumab wykazują znaczną redukcję rocznego wskaźnika krwawień (ABR ze spadkiem z 3,71 do 0), całkowitą eliminację krwawień dostawowych (spadek z 33% vs 0%) oraz znaczącą statystycznie poprawę codziennego funkcjonowania i konfortu psychicznego całych rodzin.

Pan Doktor przedstawił ewolucję systemowej opieki nad pacjentami z hemofilią w Polsce oraz dane statystyczne z ośrodka w Bydgoszczy. Zaprezentował również narzędzie shared-decision making od WFH w precyzyjnym doborze terapii do styl życia pacjenta.

Przypadek 7-latka z umiarkowaną hemofilią A, z silną traumą wkłuć dożylnych i ciężkim fenotypem krwotocznym. Pani Doktor zwraca uwagę na problem pacjentów z postacią nieciężką hemofilii A, której objawy nierzadko wymagają równie intensywnej profilaktyki. Włączenie emicizumabu wyeliminowało objawy krwotoczne, poprawiło parametry morfologiczne oraz przywróciło dziecku stabilność emocjonalną.

Poruszająca historia 11-letniego, aktywnego fizycznie pacjenta, u którego standardowa profilaktyka dożylna wiązała się z nawracającymi wylewami oraz zakażeniami portów naczyniowych. Przejście na podskórną profilaktykę emicizumabem całkowicie wyeliminowało krwawienia i pozwoliło chłopcu na bezpieczne rozwijanie pasji.

Europejskie i krajowe wytyczne dotyczące procedur chirurgicznych u pacjentów stosujących emicizumab. Schemat postępowania ratunkowego na przykładzie pilnej operacji okulistycznej po urazie twarzoczaszki z jaskrą wtórną u 7-latka.

Pan Profesor przedstawia algorytm postępowania ratunkowego w przypadku nagłych wypadków i krwawień u pacjentów leczonych emicizumabem. Zostały omówione procedury oparte na Karcie Chorego i Karcie Postępowania, schematy dawkowania w stanach nagłych, a także postępowanie przy braku informacji o pacjencie. Poruszono także kwestie monitorowania laboratoryjnego u pacjentów stosujących emicizumab, w tym o bezwzględnej konieczności stosowania testów chromogennych z odczynnikiem wołowym w monitorowaniu aktywności FVIII.

Ewolucja roli zespołu pielęgniarskiego po wprowadzeniu leczenia podskórnego w kontekście zaktualizowanego programu B.15. Prelegentka podkreśla kluczowe znaczenie edukacji i partnerskiej współpracy z rodziną w leczeniu pacjentów z hemofilią A. Przekazuje także praktyczne wskazówki dotyczące techniki podania leku i wykorzystania metody teach-back w edukacji opiekunów.