Skuteczność emicizumabu u dorosłych pacjentów z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem

dr n.med. Joanna Zdziarska

Klinika Hematologii Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie

Doktor Joanna Zdziarska omawia skuteczność i bezpieczeństwo produktu leczniczego Hemlibra (emicizumab) u dorosłych pacjentów z hemofilią A niepowikłaną obecnością inhibitora czynnika VIII, opierając się na danych z rzeczywistej praktyki klinicznej (real-world data). Wykładowca podkreśla wysoką efektywność leku w zróżnicowanych grupach, w tym u osób z chorobami współistniejącymi oraz u pacjentów starszych z czynnikami ryzyka. Prelegentka odnosi się do kluczowych badań, takich jak TSUBASA i obserwacje porejestracyjne, które potwierdzają znaczną redukcję krwawień, poprawę jakości życia oraz zwiększoną aktywność fizyczną przy dobrym profilu bezpieczeństwa. Pani Doktor także wskazuje, że Hemlibra to przełom w profilaktyce hemofilii A, oferując skuteczne i dobrze tolerowane leczenie, także w populacji dorosłych z trudniejszym przebiegiem choroby.

Zobacz więcej

Hemofilia

Hemlibra

Doktor Andrzej Mital przedstawia przypadki dwóch dorosłych pacjentów z ciężką hemofilią A bez inhibitora, którzy przed wprowadzeniem terapii Hemlibra (emicizumab) cierpieli z powodu licznych krwawień i zaawansowanej artropatii. Omawiane są także efekty leczenia profilaktycznego produktem leczniczym Hemlibra, które przyniosło istotną redukcję liczby krwawień oraz znaczącą poprawę jakości życia pacjentów. Odwołuje się także do wyników badania klinicznego HAVEN 3, które potwierdziło wysoką skuteczność (> 95% redukcji wylewów) i bezpieczeństwo terapii. Wykładowca podkreśla, że Hemlibra stanowi przełom w leczeniu hemofilii A, zmieniając życie chorych na lepsze.

Hemofilia

Hemlibra

Doktor Julia Radoń-Proskura omawia kluczową rolę wczesnej profilaktyki krwawień u niemowląt z hemofilią A. Doktor przedstawia wyniki najnowszych badań, m.in. PedNet i HAVEN 7, które potwierdzają, że wczesne rozpoczęcie leczenia produktem leczniczym Hemlibra (emicizumab) zapobiega zagrażającym życiu krwawieniom wewnątrzczaszkowym, występującym najczęściej w pierwszym roku życia. Odnosi się również do danych z województwa pomorskiego, pokazujących, że opóźnienie wdrożenia profilaktyki krwawień u dzieci może prowadzić do poważnych powikłań neurologicznych i opóźnień rozwojowych. Na podstawie zaprezentowanych dowodów i własnego doświadczenia Pani Doktor rekomenduje rozpoczęcie profilaktyki niemal natychmiast po rozpoznaniu cięzkiej hemofilii A, najlepiej przed ukończeniem trzeciego miesiąca życia.

Hemofilia

Hemlibra

Doktor Anna Buczma przedstawia złożony przypadek starszego pacjenta z ciężką hemofilią A, zaawansowaną artropatią i licznymi chorobami współistniejącymi, w tym czynnikami ryzyka sercowo-naczyniowego, epilepsją oraz przebytą zakrzepicą żył głębokich. Omawia wyzwania leczenia, takie jak brak dostępu do żył obwodowych i trudności w utrzymaniu profilaktyki opartej na koncentracie czynnika VIII. Prelegentka prezentuje dane z badań klinicznych (m.in. HAVEN 1, 3, 4, STACY) oraz dane z praktyki klinicznej, potwierdzające skuteczność, bezpieczeństwo i dobrą tolerancję produktu leczniczego Hemlibra (emicizumab) u starzejących się pacjentów z hemofilią A, także obciążonych czynnikami ryzyka zakrzepowego. Porównanie ryzyka wystąpienia epizodu zakrzepowego nie wykazało istotnych różnic między lekiem Hemlibra a koncentratem czynnika VIII. Omawiany pacjent został zakwalifikowany do profilaktyki produktem leczniczym Hemlibra, co ma mu zapewnić optymalną i bezpieczną profilaktykę krwawień oraz poprawę jakości życia.