Doktor Julia Radoń-Proskura omawia kluczową rolę wczesnej profilaktyki krwawień u niemowląt z hemofilią A. Doktor przedstawia wyniki najnowszych badań, m.in. PedNet i HAVEN 7, które potwierdzają, że wczesne rozpoczęcie leczenia produktem leczniczym Hemlibra (emicizumab) zapobiega zagrażającym życiu krwawieniom wewnątrzczaszkowym, występującym najczęściej w pierwszym roku życia. Odnosi się również do danych z województwa pomorskiego, pokazujących, że opóźnienie wdrożenia profilaktyki krwawień u dzieci może prowadzić do poważnych powikłań neurologicznych i opóźnień rozwojowych. Na podstawie zaprezentowanych dowodów i własnego doświadczenia Pani Doktor rekomenduje rozpoczęcie profilaktyki niemal natychmiast po rozpoznaniu cięzkiej hemofilii A, najlepiej przed ukończeniem trzeciego miesiąca życia.

Doktor Anna Buczma przedstawia złożony przypadek starszego pacjenta z ciężką hemofilią A, zaawansowaną artropatią i licznymi chorobami współistniejącymi, w tym czynnikami ryzyka sercowo-naczyniowego, epilepsją oraz przebytą zakrzepicą żył głębokich. Omawia wyzwania leczenia, takie jak brak dostępu do żył obwodowych i trudności w utrzymaniu profilaktyki opartej na koncentracie czynnika VIII. Prelegentka prezentuje dane z badań klinicznych (m.in. HAVEN 1, 3, 4, STACY) oraz dane z praktyki klinicznej, potwierdzające skuteczność, bezpieczeństwo i dobrą tolerancję produktu leczniczego Hemlibra (emicizumab) u starzejących się pacjentów z hemofilią A, także obciążonych czynnikami ryzyka zakrzepowego. Porównanie ryzyka wystąpienia epizodu zakrzepowego nie wykazało istotnych różnic między lekiem Hemlibra a koncentratem czynnika VIII. Omawiany pacjent został zakwalifikowany do profilaktyki produktem leczniczym Hemlibra, co ma mu zapewnić optymalną i bezpieczną profilaktykę krwawień oraz poprawę jakości życia.

Profesor Wojciech Młynarski przedstawia produkt leczniczy Hemlibra (emicizumab) jako przełomową opcję w leczeniu profilaktycznym dzieci z hemofilią A bez inhibitora. Omawia on aktualne możliwości i kryteria refundacyjne leku w Polsce, a następnie prezentuje dwa przypadki kliniczne nastolatków, u których terapia znacząco poprawiła kontrolę nad krwawieniami i jakość życia. Pan Profesor w trakcie swojego wykładu analizuje również dane z kluczowych badań klinicznych, w tym serii HAVEN, potwierdzających wysoką skuteczność i bezpieczeństwo leku w populacji pediatrycznej. Na zakończenie prelegent podkreśla szczególne korzyści płynące z zastosowania produktu leczniczego Hemlibra u najmłodszych pacjentów, dla których stanowi on prawdziwy "game changer".