Hemlibra - "game changer" w leczeniu profilaktycznym u dzieci z hemofilia A niepowikłaną inhibitorem

prof. dr hab. n. med. Wojciech Młynarski

Klinika Pediatrii, Onkologii i Hematologii, Uniwersytet Medyczny w Łodzi

Profesor Wojciech Młynarski przedstawia produkt leczniczy Hemlibra (emicizumab) jako przełomową opcję w leczeniu profilaktycznym dzieci z hemofilią A bez inhibitora. Omawia on aktualne możliwości i kryteria refundacyjne leku w Polsce, a następnie prezentuje dwa przypadki kliniczne nastolatków, u których terapia znacząco poprawiła kontrolę nad krwawieniami i jakość życia. Pan Profesor w trakcie swojego wykładu analizuje również dane z kluczowych badań klinicznych, w tym serii HAVEN, potwierdzających wysoką skuteczność i bezpieczeństwo leku w populacji pediatrycznej. Na zakończenie prelegent podkreśla szczególne korzyści płynące z zastosowania produktu leczniczego Hemlibra u najmłodszych pacjentów, dla których stanowi on prawdziwy "game changer".

Zobacz więcej

Hemofilia

Hemlibra

Profesor Jerzy Windyga omawia wyzwania dotyczące leczenia pacjentów z umiarkowaną hemofilią A, u których fenotyp kliniczny często odpowiada ciężkiej postaci choroby. Prezentuje przypadek pacjenta, który przed badaniem HAVEN 6 wymagał intensywnego leczenia koncentratami czynnika krzepnięcia VIII z powodu licznych krwawień. Wykład skupia się na wynikach badania HAVEN 6, które potwierdziło skuteczność i bezpieczeństwo produktu leczniczego Hemlibra (emicizumab) w tej grupie chorych, prowadząc do znacznej redukcji krwawień. Na zakończenie Pan Profesor informuje o zarejestrowaniu produktu leczniczego Hemlibra do profilaktyki krwawień u pacjentów z umiarkowaną hemofilią A z ciężkim fenotypem krwotocznym bez inhibitora, co stanowi przełom w leczeniu tej grupy.

Hemlibra

Hemofilia

Doktor Joanna Zdziarska omawia skuteczność i bezpieczeństwo produktu leczniczego Hemlibra (emicizumab) u dorosłych pacjentów z hemofilią A niepowikłaną obecnością inhibitora czynnika VIII, opierając się na danych z rzeczywistej praktyki klinicznej (real-world data). Wykładowca podkreśla wysoką efektywność leku w zróżnicowanych grupach, w tym u osób z chorobami współistniejącymi oraz u pacjentów starszych z czynnikami ryzyka. Prelegentka odnosi się do kluczowych badań, takich jak TSUBASA i obserwacje porejestracyjne, które potwierdzają znaczną redukcję krwawień, poprawę jakości życia oraz zwiększoną aktywność fizyczną przy dobrym profilu bezpieczeństwa. Pani Doktor także wskazuje, że Hemlibra to przełom w profilaktyce hemofilii A, oferując skuteczne i dobrze tolerowane leczenie, także w populacji dorosłych z trudniejszym przebiegiem choroby.

Hemofilia

Hemlibra

Doktor Andrzej Mital przedstawia przypadki dwóch dorosłych pacjentów z ciężką hemofilią A bez inhibitora, którzy przed wprowadzeniem terapii Hemlibra (emicizumab) cierpieli z powodu licznych krwawień i zaawansowanej artropatii. Omawiane są także efekty leczenia profilaktycznego produktem leczniczym Hemlibra, które przyniosło istotną redukcję liczby krwawień oraz znaczącą poprawę jakości życia pacjentów. Odwołuje się także do wyników badania klinicznego HAVEN 3, które potwierdziło wysoką skuteczność (> 95% redukcji wylewów) i bezpieczeństwo terapii. Wykładowca podkreśla, że Hemlibra stanowi przełom w leczeniu hemofilii A, zmieniając życie chorych na lepsze.