Emicizumab w leczeniu umiarkowanej hemofilii A - opis przypadku pacjenta dorosłego

prof. dr hab. n.med. Jerzy Windyga

Klinika Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych oraz Zakład Hemostazy i Chorób Wewnętrznych Instytutu Hematologii i Transfuzji w Warszawie

Profesor Jerzy Windyga omawia wyzwania dotyczące leczenia pacjentów z umiarkowaną hemofilią A, u których fenotyp kliniczny często odpowiada ciężkiej postaci choroby. Prezentuje przypadek pacjenta, który przed badaniem HAVEN 6 wymagał intensywnego leczenia koncentratami czynnika krzepnięcia VIII z powodu licznych krwawień. Wykład skupia się na wynikach badania HAVEN 6, które potwierdziło skuteczność i bezpieczeństwo produktu leczniczego Hemlibra (emicizumab) w tej grupie chorych, prowadząc do znacznej redukcji krwawień. Na zakończenie Pan Profesor informuje o zarejestrowaniu produktu leczniczego Hemlibra do profilaktyki krwawień u pacjentów z umiarkowaną hemofilią A z ciężkim fenotypem krwotocznym bez inhibitora, co stanowi przełom w leczeniu tej grupy.

Zobacz więcej

Hemlibra

Hemofilia

Doktor Joanna Zdziarska omawia skuteczność i bezpieczeństwo produktu leczniczego Hemlibra (emicizumab) u dorosłych pacjentów z hemofilią A niepowikłaną obecnością inhibitora czynnika VIII, opierając się na danych z rzeczywistej praktyki klinicznej (real-world data). Wykładowca podkreśla wysoką efektywność leku w zróżnicowanych grupach, w tym u osób z chorobami współistniejącymi oraz u pacjentów starszych z czynnikami ryzyka. Prelegentka odnosi się do kluczowych badań, takich jak TSUBASA i obserwacje porejestracyjne, które potwierdzają znaczną redukcję krwawień, poprawę jakości życia oraz zwiększoną aktywność fizyczną przy dobrym profilu bezpieczeństwa. Pani Doktor także wskazuje, że Hemlibra to przełom w profilaktyce hemofilii A, oferując skuteczne i dobrze tolerowane leczenie, także w populacji dorosłych z trudniejszym przebiegiem choroby.

Hemofilia

Hemlibra

Doktor Andrzej Mital przedstawia przypadki dwóch dorosłych pacjentów z ciężką hemofilią A bez inhibitora, którzy przed wprowadzeniem terapii Hemlibra (emicizumab) cierpieli z powodu licznych krwawień i zaawansowanej artropatii. Omawiane są także efekty leczenia profilaktycznego produktem leczniczym Hemlibra, które przyniosło istotną redukcję liczby krwawień oraz znaczącą poprawę jakości życia pacjentów. Odwołuje się także do wyników badania klinicznego HAVEN 3, które potwierdziło wysoką skuteczność (> 95% redukcji wylewów) i bezpieczeństwo terapii. Wykładowca podkreśla, że Hemlibra stanowi przełom w leczeniu hemofilii A, zmieniając życie chorych na lepsze.

Hemofilia

Hemlibra

Doktor Julia Radoń-Proskura omawia kluczową rolę wczesnej profilaktyki krwawień u niemowląt z hemofilią A. Doktor przedstawia wyniki najnowszych badań, m.in. PedNet i HAVEN 7, które potwierdzają, że wczesne rozpoczęcie leczenia produktem leczniczym Hemlibra (emicizumab) zapobiega zagrażającym życiu krwawieniom wewnątrzczaszkowym, występującym najczęściej w pierwszym roku życia. Odnosi się również do danych z województwa pomorskiego, pokazujących, że opóźnienie wdrożenia profilaktyki krwawień u dzieci może prowadzić do poważnych powikłań neurologicznych i opóźnień rozwojowych. Na podstawie zaprezentowanych dowodów i własnego doświadczenia Pani Doktor rekomenduje rozpoczęcie profilaktyki niemal natychmiast po rozpoznaniu cięzkiej hemofilii A, najlepiej przed ukończeniem trzeciego miesiąca życia.