Profesor Jerzy Windyga dokonuje precyzyjnego podsumowania skuteczności oraz profilu bezpieczeństwa produktu leczniczego Hemlibra u pacjentów z hemofilią A bez inhibitora. W trakcie swojego wykładu Profesor analizuje zbiory danych z badań HAVEN 3 i 4 oraz rejestrów codziennej praktyki klinicznej (Real World Data), które dokumentują blisko 68-procentową redukcję krwawień po przejściu chorych z klasycznej terapii czynnikowej. Pan Profesor przybliża także innowacyjne obserwacje z badania HAVEN 7 u niemowląt oraz podgrupy chorych z postacią umiarkowaną z programu HAVEN 6. Wykład wieńczy ważny i poruszający apel prelegenta, zwracający uwagę na bolesny dla klinicystów brak systemowego dostępu do tej obiecującej terapii dla dorosłych pacjentów w Polsce.

Doktor Zdziarska dogłębnie analizuje perspektywy i wyzwania stojące przed procesem kwalifikacji dorosłych pacjentów bez inhibitora do innowacyjnych terapii podskórnych w Polsce. Omawia ona zaproponowane przez AOTMiT kryteria włączenia, zgrabnie zderzając je z realnymi dylematami klinicznymi pacjentów ze swojego ośrodka – m.in. chorym bez wylewów dostawowych, lecz cierpiącym na ciężkie krwawienia z przewodu pokarmowego. Prelegentka przedstawiła profile chorych, identyfikując zarówno pacjentów z trudnymi wkłuciami, barierami psychologicznymi, jak i tych bardzo aktywnych, argumentując, że na nowym leczeniu zyskają właściwie wszyscy. Wykład zachęca do głębszej dyskusji nad tym, jak mądrze i bez sztucznej stratyfikacji wdrożyć do praktyki przełom w hemostazie.

Prelegentka w bardzo pragmatyczny sposób analizuje nowe wyzwania kliniczne związane z opieką nad starzejącą się populacją pacjentów z hemofilią leczonych emicizumabem. Omawia ogromne korzyści z zastosowania terapii podskórnej u chorych z zaawansowaną artropatią i wyniszczonym dostępem żylnym, u których tradycyjna profilaktyka bywa nie do zaakceptowania. W swoim wystąpieniu autorka bierze pod lupę trudne zagadnienia wielochorobowości, doradzając, jak postępować z pacjentami onkologicznymi oraz kardiologicznymi wymagającymi wdrożenia np. podwójnej terapii przeciwpłytkowej. Wykład stanowi rzetelne i nowoczesne kompendium wiedzy o skutecznym oraz bezpiecznym łączeniu leczenia przeciwzakrzepowego z profilaktyką hemofilii.

Prelegentka dzieli się cennymi doświadczeniami swojego ośrodka w zakresie zabezpieczania zabiegów chirurgicznych u pacjentów z hemofilią leczonych emicizumabem. Omawia ona aktualne wytyczne postępowania okołozabiegowego i prezentuje trzy przypadki kliniczne pacjentów, którzy bez powikłań krwotocznych przeszli poważne zabiegi operacyjne, w tym wymianę endoprotezy stawu kolanowego i usunięcie guza żuchwy. W trakcie wykładu analizowane są również dane z kluczowych badań klinicznych HAVEN oraz doniesienia z ośrodków zagranicznych, potwierdzające skuteczność tego leku w chirurgii. Na zakończenie autorka podkreśla, że kluczem do terapeutycznego sukcesu jest multidyscyplinarny plan działania, celowane monitorowanie laboratoryjne oraz indywidualne podejście do profilaktyki.

Autorka przedstawia niezwykle obiecujące wyniki wieloośrodkowego badania dotyczącego bezpieczeństwa i skuteczności fizjoterapii u dorosłych pacjentów z hemofilią A leczonych emicizumabem. Omawia ona wpływ regularnych, spersonalizowanych ćwiczeń na chorych z bardzo zaawansowaną artropatią, wykazując u nich brak jakichkolwiek epizodów krwawień dostawowych w trakcie sesji. Wykład dostarcza twardych dowodów na to, że terapia przynosi wymierne korzyści, co obrazuje redukcja punktacji pacjentów w skali HJHS oraz poprawa wzorca chodu i postawy. Prelegentka stanowczo apeluje, aby dzięki profilaktyce podskórnej traktować fizjoterapię jako bezpieczny, integralny element kompleksowej opieki przywracającej chorym jakość życia.

Prelegent skupia się na kluczowej roli aktywności fizycznej w życiu pacjentów z hemofilią, skutecznie obalając mit, że choroba ta musi oznaczać całkowitą rezygnację ze sportu. Analizuje on dane z badań klinicznych (m.in. Heminorf i subanaliz z Japonii), które dowodzą, że nowoczesna profilaktyka emicizumabem chroni pacjentów tak skutecznie, że pozwala im na bezpieczne uprawianie sportów o dużym obciążeniu, takich jak karate czy kendo. Wykład urozmaicają inspirujące i pełne optymizmu przypadki kliniczne – w tym nastolatka wyczynowo grającego w piłkę nożną oraz pacjenta pokonującego maratony. Autor podkreśla, że nadszedł czas, by medycy uwolnili pacjentów od stresu pourazowego (PTSD) i pozwolili im na czerpanie pełni radości z aktywnego życia.

Profesor podejmuje trudny, lecz fundamentalny temat jakości życia oraz kondycji psychicznej pacjentów z hemofilią. Analizuje ona twarde dane z badań takich jak HAVEN 1 i STASE, przekonująco wykazując, że terapia emicizumabem wyraźnie redukuje poziom lęku oraz symptomy depresyjne w stosunku do klasycznego leczenia. W trakcie wykładu autorka pochyla się nad psychologicznym obciążeniem życiem z wrodzoną skazą, apelując o dążenie do stanu "umysłu wolnego od hemofilii". Prelegentka podkreśla również, że wyzwolenie chorych od ciągłego bólu i myślenia o chorobie bezpośrednio przekłada się na ich nieporównywalnie lepszą produktywność i uczestnictwo w życiu społecznym.